I trattamenti per l'emoglobinuria parossistica notturna prevengono i coaguli di sangue e alleviano i sintomi per migliorare la qualità della vita.
La scelta del trattamento dipende dalla gravità dei sintomi. Se i sintomi sono lievi e non danno fastidio, potrebbe non essere necessario alcun trattamento. Il medico si limiterà ad osservare il paziente per vedere se i sintomi si presenteranno in seguito.
Il medico inizierà un trattamento se inizierà ad avere problemi come:
-
Ecchimosi
-
Sanguinamento
-
Stanchezza
-
Respiro corto
Farmaci per proteggere le cellule del sangue
Il trattamento principale per la PNH è costituito da farmaci che bloccano la degradazione dei globuli rossi, riducono le probabilità di coaguli di sangue e migliorano la qualità della vita?
Eculizumab (Soliris) e ravulizumab (Ultomiris) funzionano in modo simile. Entrambi i farmaci vengono somministrati per via endovenosa. Soliris viene somministrato una volta ogni 2 settimane e Ultomiris una volta ogni 8 settimane.
Soliris e Ultomiris controllano i sintomi, ma non curano la PNH. Dovrà assumere farmaci per il resto della sua vita, o fino a quando la malattia non andrà in remissione?
Il pegcetacoplan (Empaveli) è una terapia mirata che può essere prescritta a chi è alle prime armi con il trattamento o passa da Soliris o Ultomiris. Si assume anche per via endovenosa e viene somministrato due volte alla settimana.
Poiché questi farmaci bloccano una parte del sistema immunitario, possono rendere più probabili le infezioni gravi. È necessario sottoporsi al vaccino contro il meningococco almeno 2 settimane prima della prima dose di Soliris o Ultomiris. Il medico terrà d'occhio il paziente per individuare eventuali segni di infezione durante l'assunzione del farmaco.
Trapianto di cellule staminali
Le cellule staminali sono le prime cellule del midollo osseo che si sviluppano in nuove cellule del sangue. L'unico modo per curare la PNH è il cosiddetto trapianto allogenico di cellule staminali. Chiamato anche trapianto di midollo osseo, sostituisce le cellule staminali danneggiate con quelle sane di un donatore, di solito un parente stretto perché spesso sono le più adatte.
Il trapianto di cellule staminali può comportare gravi rischi, tra cui infezioni e danni agli organi. È riservato alle persone con PNH molto grave che potrebbero avere coaguli di sangue pericolosi per la vita o altri problemi gravi.
Prima del trapianto, il paziente viene sottoposto a trattamenti per preparare l'organismo ad accogliere le nuove cellule. La chemioterapia o le radiazioni distruggono il vecchio midollo osseo danneggiato in modo che le nuove cellule staminali possano crescere. Le cellule staminali vengono prelevate attraverso un tubo lungo e sottile inserito nel petto o nel collo. Le cellule staminali raggiungono il midollo osseo, dove si trasformano in nuove cellule del sangue sane.
Trattamenti per alleviare i sintomi
Il medico può somministrare altri trattamenti per alleviare i sintomi della PNH, aiutando il corpo a produrre nuove cellule del sangue.
Questi possono includere:
-
Integratori di ferro e acido folico
-
Trasfusioni di sangue
-
Fattori di crescita
-
Ormoni chiamati androgeni
Potrebbe anche essere necessario assumere anticoagulanti per prevenire la formazione di coaguli di sangue. Quando si assume un anticoagulante, è necessario prestare particolare attenzione per evitare lesioni, perché questi farmaci rendono più probabili le emorragie.
Farmaci che sopprimono il sistema immunitario
Alcune persone affette da PNH soffrono anche di anemia aplastica, quando il midollo osseo non riesce a produrre nuovi globuli rossi perché il sistema immunitario attacca le cellule staminali del midollo osseo. Farmaci come la globulina antitimocita (timoglobulina) e la ciclosporina possono impedire al sistema immunitario di attaccare il midollo osseo.
Sperimentazioni cliniche
I ricercatori stanno studiando molti nuovi trattamenti per la PNH nell'ambito di studi clinici. Partecipare a uno di questi studi può consentire di accedere a una nuova terapia prima che sia disponibile per tutti gli altri. Chiedete al medico che ha in cura la vostra PNH se uno studio clinico potrebbe fare al caso vostro.
