Nuovi test e trattamenti per il cancro infantile

Scoprite i metodi più recenti per testare e trattare la leucemia, il cancro al cervello e il cancro alle ossa nei bambini.

Quando i medici hanno trovato una massa nel rene del figlio di Heather Garnett, non hanno perso tempo per iniziare le cure. "Il tumore si era rotto, quindi volevano rimuoverlo rapidamente. L'hanno trovato il martedì e l'hanno operato subito il giovedì", racconta Garnett, account manager e madre di tre figli di 39 anni a Minneapolis.

Da una biopsia è emerso che il figlio di 3 anni aveva il tumore di Wilms, un tumore renale raro, sebbene sia la forma più comune di tumore renale nei bambini.

Mentre il bambino iniziava la chemioterapia, il medico ha controllato il tessuto del tumore con un nuovo test chiamato sequenziamento molecolare. Questo test mostra la composizione genetica di un tumore, aiutando così a capire quale sia il trattamento migliore.

Il sequenziamento molecolare del tumore è solo uno dei tanti progressi nei test e nei trattamenti che permettono ai bambini malati di cancro di vivere più a lungo.

Test migliori

A seconda del tipo di tumore di cui soffre il bambino, il medico può suggerirgli di sottoporsi a uno di questi esami:

Test della malattia minima residua. È un test che aiuta a ridurre le ricadute nei bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta (ALL), il tumore infantile più comune.

In passato, dopo il trattamento i bambini potevano avere ancora cellule tumorali nel sangue che i medici non riuscivano a trovare. Questo nuovo test è in grado di individuare una singola cellula ALL tra 100.000 cellule normali. Permette al medico di vedere come il bambino risponde al trattamento e può aiutare il paziente a decidere se continuare o meno.

"Non sapevamo che il paziente avesse ancora una piccola quantità di malattia. Ora questo ci permette di intensificare la terapia per bambini che prima non trattavamo adeguatamente", afferma Peter Shaw, MD, vicedirettore del Johns Hopkins All Children's Cancer & Blood Disorders Institute di San Pietroburgo, Florida.

Sequenziamento molecolare. Questa procedura aiuta il medico a scoprire quanto è grave il cancro del bambino e quanto può funzionare il trattamento.

Dopo aver sottoposto suo figlio al sequenziamento molecolare, Garnett ha scoperto che il tumore era di tipo LOH+. Queste informazioni hanno aiutato Garnett a decidere di iscrivere il figlio a uno studio clinico in cui i bambini con quel tipo di tumore venivano sottoposti a una chemioterapia più intensa. Il trattamento accelerato è stato utile. Oggi, a 8 anni, il figlio di Garnett sta benissimo. È libero dal cancro da quasi 5 anni.

I medici utilizzano il sequenziamento molecolare in molti altri tipi di cancro infantile, tra cui i tumori cerebrali, la leucemia e il cancro alle ossa.

Un trattamento migliore

Il vostro medico potrebbe parlarvi di alcuni dei nuovi trattamenti che stanno aiutando i bambini a combattere il cancro:

Terapia mirata. A differenza della chemioterapia, che distrugge le cellule tumorali e molte cellule sane, i farmaci mirati disattivano una caratteristica specifica del tumore che lo aiuta a crescere e a diffondersi, lasciando in pace le cellule sane. Potrebbe trattarsi di una modifica genetica o di una proteina che i medici trovano nel tumore. Poiché questi tipi di farmaci non distruggono le cellule sane, possono avere meno effetti collaterali.

I farmaci mirati noti come inibitori della tirosin-chinasi (TKI) hanno avuto un grande impatto sulla leucemia mieloide cronica (LMC) infantile.

"I TKI possono trasformare la CML, per la quale l'unica vera cura era il trapianto di midollo osseo, in una malattia con la quale si può convivere per molto tempo prendendo solo una pillola al giorno", dice Shaw.

Questo stesso tipo di farmaco sta aiutando i bambini affetti da ALL che hanno un raro difetto nei loro geni chiamato cromosoma Philadelphia. "Prima, questi bambini avevano forse il 30-40% di possibilità di guarire, ma quando aggiungiamo il farmaco che mira specificamente a questa mutazione, il numero sale fino agli anni '70 o '80, addirittura. È una cosa importante", afferma Stephen Sallan, medico, oncologo pediatrico presso il Boston Children's Hospital/Dana-Farber Cancer Institute.

I ricercatori stanno testando altri trattamenti mirati in alcuni tipi di leucemia infantile, cancro al cervello, cancro alle ossa e linfoma di Hodgkin.

Terapia con cellule T CAR. Quando un bambino ha un cancro, il suo sistema immunitario - la difesa del corpo contro i germi - non combatte automaticamente la malattia. Ma i ricercatori stanno studiando un metodo chiamato terapia con cellule T CAR per attivarlo.

In un bambino la cui malattia si ripresenta dopo il trattamento, i ricercatori raccolgono le cellule T, un tipo di cellula del sistema immunitario, e le reingegnerizzano per riconoscere la leucemia. Quando i medici iniettano nuovamente le cellule nel bambino, le cellule T vedono la leucemia come una minaccia e la combattono proprio come farebbero con le infezioni.

I ricercatori stanno vedendo buoni risultati negli studi clinici. "Sta curando alcuni bambini che prima non erano facilmente curabili", afferma Sallan.

Per ora, la terapia con cellule CAR T funziona solo nei bambini con ALL recidivata. I ricercatori la stanno sperimentando in altri tipi di cancro, "ma deve ancora dimostrare la sua efficacia", afferma Sallan.

Vaccini terapeutici. Anche questi potrebbero innescare il sistema immunitario per combattere il cancro. A differenza dei vaccini preventivi, che impediscono di ammalarsi, i vaccini terapeutici aiutano a combattere una malattia già presente.

Gli studi clinici stanno verificando se i vaccini possono essere utili per il cancro al cervello infantile e per altri tipi di cancro. I primi studi sembrano finora promettenti, ma sono necessarie ulteriori ricerche.

Salvare la vita dei bambini

I tassi di guarigione dei tumori infantili sono in aumento. Quarant'anni fa, circa il 50% dei bambini affetti da cancro viveva più di 5 anni. Oggi più dell'80%.

"Ma il messaggio può perdersi nel numero di vite salvate", dice Sallan. "Si tratta di capire chi sono i bambini e cosa significano quelle vite".

Hot