In pochi anni, il CRISPR ha dato il via a una serie di ricerche che potrebbero cambiare il modo in cui trattiamo qualsiasi cosa, dal colesterolo alto al cancro. Scoprite cos'è, perché è così eccitante e come si usa.
Potrebbe sembrare qualcosa che si trova nel negozio di alimentari tra le patatine e le sfogliatine al formaggio, ma il CRISPR è una medicina all'avanguardia. Un giorno potrebbe aiutare a curare patologie come la fibrosi cistica e il cancro ai polmoni.
Il CRISPR non è un farmaco. È una tecnica. L'obiettivo è quello di eliminare e correggere i difetti dei geni che minacciano la salute. Sebbene non sia il primo metodo di editing genetico sperimentato dagli scienziati, è il più semplice, veloce e accurato. E questo lo rende un vero e proprio cambiamento di rotta.
Definizione di 'CRISPR
CRISPR è l'abbreviazione di clustered regularly interspaced short palindromic repeat. È un pezzo di DNA che gli scienziati hanno notato per la prima volta nel sistema immunitario dei batteri. Questo ha ispirato la tecnica di editing genetico che ora tutti chiamano CRISPR.
I batteri usano il CRISPR come una lista di ricercati. Quando un virus attacca, i batteri memorizzano il DNA del virus e archiviano il suo profilo nel loro CRISPR. Se lo stesso virus attacca di nuovo in seguito, i batteri recuperano il suo file nel CRISPR e lo copiano. La copia agisce come un assassino: Dà la caccia al virus e ne taglia il DNA per distruggerlo.
Ora i ricercatori usano la stessa strategia CRISPR per affrontare minacce come le malattie. CRISPR può attivare o disattivare i geni, o farli funzionare in modo diverso, per proteggere la salute.
Pensiamo ad esempio a chi è nato con un errore genico che gli ha causato una malattia rara. Oppure a un cambiamento genico che si verifica più tardi nella vita e che mette a rischio di cancro. Gli scienziati vogliono essere in grado di caricare questi difetti in CRISPR, tagliare il difetto del DNA e correggerlo.
Come? L'idea di base sarebbe quella di prelevare alcune cellule da un paziente, modificarle con CRISPR, farne crescere altre e poi iniettarle nuovamente nel paziente. Sembra un'idea semplice, ma realizzarla su larga scala è difficile. Gli scienziati hanno lavorato anche su altre tecniche di editing genico oltre alla CRISPR.
Come potrebbe essere utile per il cancro?
Esistono molti tipi di cancro e tutti sono legati a problemi nei geni. Il CRISPR è quindi promettente, anche se non esistono ancora trattamenti o cure.
Gran parte della ricerca finora si concentra sull'immunoterapia, che sfrutta il sistema immunitario dell'organismo per combattere il cancro. Esistono diversi modi per farlo, come ad esempio:
Attaccando il cancro. Alcuni scienziati hanno utilizzato CRISPR per potenziare le cellule T del sistema immunitario. Nei test di laboratorio, i ricercatori CRISPR hanno modificato le cellule T in modo che riconoscessero il cancro. Le cellule T modificate hanno poi ucciso le cellule tumorali.
Spegnendo le difese del cancro. Le cellule T non dovrebbero attaccare le cellule normali. Le cellule sane usano alcune proteine, tra cui una chiamata PD-1, come segnale per le cellule T da evitare. È come dire: qui va tutto bene. Non c'è bisogno di cellule T.
Ma alcune cellule tumorali hanno PD-1, anche se non sono sane. È come avere un documento d'identità falso che tiene lontane le cellule T e lascia crescere il cancro. In un esperimento, gli scienziati hanno utilizzato CRISPR per disattivare il gene che produce PD-1. E così i linfociti T hanno attaccato le cellule tumorali.
Rallentare il cancro. Un altro laboratorio ha utilizzato CRISPR per modificare i geni delle cellule tumorali. In questo modo hanno rallentato la velocità di diffusione del cancro.
Questo è solo un piccolo campione di studi. La strada per passare dai test di laboratorio a trattamenti sicuri ed efficaci è lunga. Le piccole sperimentazioni sulle persone sono appena iniziate e potrebbero volerci anni prima che siano ampiamente disponibili.
Attualmente negli Stati Uniti sono in corso quattro sperimentazioni che riguardano il cancro, il linfoma, una malattia del sangue chiamata falcemia e la cecità ereditaria. La fase I della sperimentazione CRISPR sul cancro ha dimostrato la sua sicurezza. Tutte le sperimentazioni dovrebbero durare diversi anni.
Può essere utile per altre malattie?
Gli scienziati stanno studiando la CRISPR per molte patologie, tra cui il colesterolo alto, l'HIV e la malattia di Huntingtons. I ricercatori hanno anche usato CRISPR per curare la distrofia muscolare nei topi.
Molto probabilmente, la prima malattia che CRISPR aiuterà a curare sarà causata da un solo difetto in un singolo gene, come la malattia falciforme. Non ce ne sono molte di queste condizioni - molte malattie coinvolgono molti geni - ma potrebbero essere le più facili da affrontare.
Quali sono i rischi?
Quando si parla di modificare il DNA, cioè la codifica genetica che influenza tutto, dal colore degli occhi alle probabilità di avere un infarto, si sollevano grandi questioni. Tali questioni includono l'etica della modifica del DNA e ciò che potrebbe andare storto.
Esistono già alcuni limiti severi. Per esempio, la modifica del DNA negli spermatozoi o negli ovuli (chiamati anche cellule germinali) creerebbe cambiamenti che verrebbero trasmessi alla generazione successiva. Ciò avrebbe effetti di vasta portata. Per questo motivo questo tipo di ricerca è vietato in più di 40 Paesi, compresi gli Stati Uniti.
Il CRISPR è efficace, ma non è perfetto. C'è la possibilità di modificare accidentalmente un DNA molto simile che non è il suo obiettivo. E poiché anche una piccola modifica del DNA può avere un grande impatto, i ricercatori devono usare molta cautela.
Gli scienziati non sanno ancora quali possano essere gli effetti collaterali di CRISPR. Ma il suo potenziale rivoluzionario significa che probabilmente vedrete CRISPR nelle notizie per molto tempo a venire.
