Dall'archivio del medico
I trattamenti con le cellule staminali sono già in fase di sperimentazione sulle persone. Gran parte del lavoro è nelle fasi iniziali e si concentra sulla sicurezza delle procedure - la sicurezza viene sempre al primo posto nella sperimentazione di un nuovo trattamento. Ma ci sono stati segnali promettenti in alcuni di questi studi iniziali.
Ecco a che punto è la ricerca in 11 aree chiave:
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Malattie cardiache
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Malattie degli occhi
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Diabete
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Ictus
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Lesione del midollo spinale
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Malattia di Parkinson
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Morbo di Alzheimer
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SLA (morbo di Lou Gehrig)
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Sclerosi multipla
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Cancro
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Riparazione della cartilagine
Malattie cardiache
Riparazione del tessuto cardiaco danneggiato:
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Obiettivo:
Utilizzare le cellule staminali per riparare il tessuto cardiaco danneggiato da un attacco di cuore.
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Funziona?
Questa ricerca è in fase iniziale e si concentra sulla sicurezza più che sull'efficacia.
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Successo precoce:
Alcuni pazienti in studi clinici hanno mostrato miglioramenti. Uno studio iniziale ha riportato un miglioramento della funzione cardiaca nei pazienti che hanno ricevuto infusioni di cellule staminali basate sulle proprie cellule staminali cardiache. In un altro studio, le cicatrici da infarto hanno iniziato a guarire dopo che i pazienti hanno ricevuto iniezioni di cellule staminali prelevate dal proprio midollo osseo.
Crescono nuovi vasi sanguigni:
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Obiettivo:
Angiogenesi: la crescita di nuovi vasi sanguigni.
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Funziona?
È stato dimostrato che le cellule staminali provenienti da fonti quali il midollo osseo, il sangue del cordone ombelicale e il tessuto adiposo stimolano la crescita di nuovi vasi sanguigni chiamati capillari. In teoria, ciò potrebbe aiutare a trattare le malattie cardiache e i danni da infarto e a evitare l'amputazione di arti privi di flusso sanguigno. Nei primi studi condotti con le cellule staminali endoteliali (che producono cellule che rivestono la superficie interna dei vasi sanguigni), questo approccio si è rivelato sicuro, ma non è stato dimostrato chiaramente il beneficio per i pazienti. Un altro approccio consiste nell'utilizzare cellule staminali adulte provenienti dal midollo osseo; un'azienda di Cleveland chiamata Athersys lo sta testando. Questi test sono ancora preliminari.
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Successo precoce:
Angela Irizarry, quattro anni, di Bridgeport, Conn., è nata con un difetto cardiaco potenzialmente letale che rendeva difficile per il suo cuore pompare il sangue nel corpo. I chirurghi dell'Università di Yale hanno utilizzato le cellule staminali del midollo osseo di Angela per far crescere un nuovo vaso sanguigno che bypassasse la parte difettosa del suo cuore. Si tratta ancora di una procedura sperimentale, ma finora Angela si è comportata bene. Secondo una portavoce di Yale, i suoi genitori sperano di iscriverla a scuola quest'autunno.
Malattie degli occhi
Malattie della cornea:
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Obiettivo:
Utilizzare le cellule staminali limbari (prelevate dal bordo esterno della cornea del paziente) per migliorare la visione delle persone affette da malattie della cornea, la seconda causa di cecità.
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Funziona:
Uno studio britannico ha concluso che il trapianto di cellule staminali limbari "è un metodo sicuro ed efficace per ricostruire la superficie corneale e ripristinare una visione utile nei pazienti".
Condizioni maculari:
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Obiettivo:
Utilizzare le cellule staminali embrionali umane per produrre cellule specializzate che aiutino a trattare la distrofia maculare di Stargardt e la degenerazione maculare secca.
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Funziona:
I test sono in corso, ma sono ancora in fase iniziale. La società biotecnologica statunitense Advanced Cell Technology sta conducendo la sperimentazione.
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Successo precoce:
Sono stati riportati i risultati di due pazienti, i primi di ogni studio clinico per la distrofia maculare di Stargardt e la degenerazione maculare secca. Entrambi i pazienti non hanno avuto effetti collaterali. Entrambi hanno avuto "miglioramenti misurabili nella loro visione che sono persistiti per più di quattro mesi", afferma l'organizzazione no-profit Alliance for Regenerative Medicine nel suo rapporto annuale sul settore 2012. Ma sono necessari studi più ampi per verificare l'efficacia della procedura.
Diabete
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Obiettivo:
Utilizzare le cellule staminali per sconfiggere il diabete di tipo 1.
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Cosa si sta facendo:
Si stanno esplorando due approcci diversi. Uno consiste nell'utilizzare le cellule staminali dei pazienti per produrre cellule pancreatiche, chiamate cellule beta, in grado di rilasciare insulina su richiesta per le persone affette da diabete di tipo 1. In caso di successo, il trattamento potrebbe liberare i pazienti dalle iniezioni di insulina.
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Funziona:
In un primo studio, la procedura sperimentale che utilizza le cellule staminali dei pazienti, insieme a farmaci per sopprimere il sistema immunitario, ha aiutato 15 adolescenti con diabete di tipo 1 a rimanere senza iniezioni di insulina per circa 1,5 anni, in media. Si sono verificati alcuni effetti collaterali, la maggior parte dei quali temporanei, e le dimensioni ridotte dello studio indicano che i risultati sono preliminari. La sperimentazione clinica del trattamento con cellule staminali embrionali umane non è ancora iniziata.
Corsa
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Obiettivo:
Utilizzare le cellule staminali per compensare i danni cerebrali causati dall'ictus.
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Cosa si sta facendo:
In Scozia è in corso una sperimentazione clinica. Lo studio, chiamato "PISCES" (Pilot Investigation of Stem Cells in Stroke), coinvolge 12 uomini che sono rimasti invalidi a causa di un ictus causato da un coagulo di sangue (il tipo più comune di ictus). I ricercatori somministrano ai pazienti un'iniezione cerebrale di cellule staminali neurali fetali 6-24 mesi dopo l'ictus. Lo studio è progettato per testare la sicurezza. In caso di sicurezza, l'obiettivo a lungo termine è quello di riparare il tessuto nelle aree cerebrali danneggiate dall'ictus e di far regredire le disabilità che possono derivare dall'ictus (come problemi di movimento, memoria, attenzione, parola, linguaggio o vita quotidiana). L'azienda britannica ReNeuron sta svolgendo questo lavoro.
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Funziona?
Finora la procedura sembra essere sicura. A giugno 2012, sei pazienti avevano ricevuto le iniezioni di cellule staminali. La terapia non ha causato "nessun evento avverso legato alle cellule" e "nessun deterioramento della salute di nessuno dei pazienti", secondo un comunicato stampa di ReNeuron, l'azienda che sta svolgendo il lavoro. Un altro studio dovrebbe iniziare nel 2013.
Lesione del midollo spinale
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Obiettivo:
Utilizzare le cellule staminali per trattare le lesioni croniche del midollo spinale in pazienti con vari gradi di paralisi.
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Cosa si sta facendo:
È in corso una sperimentazione preliminare che utilizza cellule staminali neurali adulte. La sperimentazione è in corso presso l'Università di Zurigo e coinvolgerà 12 pazienti con lesioni del midollo spinale a livello toracico. Le cellule staminali saranno trapiantate direttamente nel midollo spinale dei pazienti. I pazienti saranno seguiti per 12 mesi dopo la procedura. Una società biotecnologica californiana, la Geron, stava testando l'uso di cellule staminali embrionali umane per ripristinare la funzione del midollo spinale in pazienti con lesioni spinali recenti. Ma Geron ha interrotto lo studio nel novembre 2011, quando ha chiuso tutti i suoi programmi sulle cellule staminali per concentrarsi su quelli sul cancro.
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Funziona?
Finora non ci sono prove di un effetto duraturo. Nel 2009, gli scienziati della Scuola di Medicina dell'Università di San Paolo, in Brasile, hanno pubblicato uno studio su 39 pazienti con lesioni croniche del midollo spinale. Hanno prelevato le cellule staminali dal sangue dei pazienti e le hanno reimmesse nell'arteria femorale delle gambe dei pazienti. La terapia è risultata sicura e 26 dei pazienti (66%) hanno mostrato un certo miglioramento nella risposta agli stimoli, hanno riferito i ricercatori nella rivista Spinal Cord. In definitiva, però, la terapia non ha ancora dimostrato una grande efficacia, secondo una revisione degli studi sulle cellule staminali pubblicata nel 2011 su BMC Medicine.
Malattia di Parkinson
Due studi clinici sui trattamenti con cellule staminali sono elencati sul sito web degli studi clinici del National Institutes of Health. Uno di questi studi si svolge in Cina e utilizza cellule staminali provenienti dal midollo osseo dei pazienti. L'altro studio, indicato come in corso in Messico, utilizza cellule staminali provenienti dal grasso dei pazienti. Entrambi gli studi sono molto piccoli (20 pazienti per quello cinese e 10 per quello messicano). È troppo presto per sapere se uno dei due approcci funzionerà.
Malattia di Alzheimer
La ricerca sulle cellule staminali è stata condotta sui topi, ma non sulle persone affette dalla malattia di Alzheimer.
SLA (malattia di Lou Gehrig)
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Obiettivo:
Verificare la sicurezza della somministrazione di cellule staminali embrionali al midollo spinale.
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Cosa si sta facendo:
Questo studio è condotto presso la Emory University ed è guidato da Eva Feldman, MD, dell'Università del Michigan.
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Funziona?
Finora tre pazienti si sono sottoposti alla procedura con cellule staminali. Non sono stati riscontrati effetti collaterali, quindi la FDA ha approvato un secondo trattamento, più in alto nel midollo spinale. Questo studio non è stato progettato per vedere se la procedura migliora la SLA, ma solo per vedere se è sicura.
Sclerosi multipla
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Obiettivo:
Utilizzare le cellule staminali per sopprimere e poi ripristinare il sistema immunitario in modo che funzioni senza la SM.
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Cosa si sta facendo:
Gli studi clinici prevedono la soppressione del sistema immunitario di un paziente affetto da sclerosi multipla, quindi il trapianto di cellule staminali adulte per ricostruire il sistema immunitario - senza SM. Le cellule staminali utilizzate sono quelle che producono il sangue e si trovano tipicamente nel midollo osseo o nel sangue del cordone ombelicale.
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Funziona?
È troppo presto per saperlo. Tuttavia, uno studio italiano mostra un certo successo. I ricercatori dell'Università di Genova hanno studiato 74 pazienti con SM. In primo luogo, il loro sistema immunitario è stato soppresso. Poi sono stati sottoposti a un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Due pazienti sono morti per "cause legate al trapianto", riferiscono i ricercatori. Dopo cinque anni, il 66% dei pazienti era rimasto stabile o migliorato. Lo studio conclude che la terapia "ha un effetto duraturo nel sopprimere la progressione della malattia nei casi di SM aggressiva che non rispondono alle terapie convenzionali" e "può anche causare un miglioramento clinico duraturo", soprattutto nelle persone con la forma recidivante-remittente della SM.
Attenzione: Poiché il sistema immunitario deve essere soppresso prima del trattamento con cellule staminali, "i benefici devono essere sostanzialmente superiori ai rischi", si legge in una revisione degli studi sul trattamento con cellule staminali pubblicata su BMC Medicine.
Secondo la revisione pubblicata su BMC Medicine, sono in corso studi clinici sulle cellule staminali anche per altre malattie autoimmuni, tra cui il lupus, il morbo di Crohn e l'artrite reumatoide. Non è ancora chiaro quanto funzionino questi trattamenti.
Cancro
Glioblastoma:
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Obiettivo:
Le cellule staminali neurali sono utilizzate in studi clinici che mirano a distruggere il glioblastoma, un tipo di cancro al cervello, quando la chirurgia non è un'opzione.
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Cosa si sta facendo:
Il City of Hope, un centro medico in California, sta modificando geneticamente le cellule staminali neurali per produrre un enzima che converte un farmaco non tossico (5-Fluorocitosina o 5-FC) in un farmaco antitumorale (5-Fluorouracile o 5-FU). I ricercatori iniettano le cellule staminali neurali modificate nel cervello del paziente, sperando che le cellule staminali raggiungano il tumore e vi si aggancino. Poi i pazienti ricevono il 5-FC. Quando il 5-FC raggiunge il sito del tumore, le cellule staminali attaccate contribuiscono a convertirlo nel farmaco antitumorale, il 5-FU. L'obiettivo è ridurre o distruggere il glioblastoma, risparmiando al resto dell'organismo gli effetti tossici.
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Funziona?
Lo studio, il primo a testare questo trattamento nelle persone, è ancora in corso, quindi è troppo presto per sapere se è sicuro ed efficace.
Leucemia e altri tumori e disturbi del sangue:
Uno degli usi originali delle cellule staminali (provenienti dal midollo osseo e dal sangue del cordone ombelicale) è il trattamento dei disturbi del sangue e del sistema immunitario. Il trapianto di midollo osseo o di sangue del cordone ombelicale è diventato il trattamento standard per alcune di queste patologie.
Il sito web del National Bone Marrow Donor Program contiene un elenco di malattie che possono essere trattate con cellule staminali ematopoietiche (che formano il sangue). Queste includono varie leucemie e linfomi.
Riparazione della cartilagine
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Obiettivo:
Utilizzare le cellule staminali per produrre nuova cartilagine.
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Cosa si sta facendo:
Non sono ancora stati condotti molti studi sulle persone. Alcuni ricercatori hanno riferito di aver utilizzato le cellule staminali adulte dei pazienti (in genere prelevate dal loro midollo osseo), di averle incorporate in un gel o in un foglio di collagene e di averle posizionate sull'area danneggiata dalla cartilagine (come il ginocchio o la caviglia).
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Funziona?
Non ci sono stati abbastanza studi per dirlo. Finora i risultati sono contrastanti perché il tessuto prodotto dalle cellule staminali sembra variare in termini di qualità e durata, secondo una revisione del 2011 pubblicata sull'Open Orthopaedics Journal.
