Il trapianto di cellule staminali può curare la beta talassemia, ma il trattamento non è la scelta giusta per tutti. Dovrete conoscere i rischi e gli effetti collaterali e parlare con il vostro medico per capire se è una buona idea per voi.
Se voi o vostro figlio siete affetti da beta-talassemia, il corpo non produce abbastanza globuli rossi per fornire l'ossigeno di cui ha bisogno. Quando si effettua un trapianto di cellule staminali, il medico cerca di risolvere il problema immettendo nel flusso sanguigno cellule staminali "ematopoietiche".
Queste cellule staminali sono prodotte nel midollo osseo, il centro spugnoso delle ossa dove si sviluppano le cellule del sangue. Quando si effettua un trapianto di cellule staminali, si ricevono cellule staminali da un donatore che aiutano a far crescere nuovi globuli rossi sani.
Cosa succede durante un trapianto di cellule staminali?
Prima del trapianto, il paziente viene sottoposto a chemioterapia per eliminare le cellule staminali del midollo osseo che non funzionano correttamente e preparare il midollo osseo a ricevere nuove cellule staminali.
Durante il trapianto, il medico introduce nel corpo le cellule staminali del donatore attraverso un tubo di plastica inserito nel petto. Dopo essere entrate nel flusso sanguigno, le cellule raggiungono il midollo osseo per iniziare a produrre cellule sanguigne sane.
Da dove provengono le cellule del donatore?
Se si effettua un trapianto di cellule staminali, è necessario trovare un donatore le cui cellule staminali abbiano un patrimonio genetico simile al proprio. Il trapianto funziona meglio se si ha un fratello o una sorella compatibile.
Se non avete un fratello o una sorella che possa essere un buon donatore, è comunque possibile trovare un donatore compatibile che non sia vostro parente.
Quali sono i rischi?
Se voi o vostro figlio subite un trapianto di cellule staminali, uno dei rischi principali è il danno agli organi dovuto a un eccesso di ferro nel corpo. Per questo motivo i trapianti funzionano meglio nelle persone che hanno seguito regolarmente una terapia chelante, un trattamento che elimina il ferro in eccesso dall'organismo.
Se prima del trapianto sono già presenti danni agli organi dovuti alla malattia, come l'insufficienza cardiaca o la cirrosi, è più probabile che si verifichino altri danni agli organi.
I medici non raccomandano il trapianto di cellule staminali in caso di insufficienza renale o di HIV, perché il rischio di danni agli organi è troppo elevato.
Altri rischi includono una condizione chiamata "malattia del trapianto contro l'ospite" (GVHD). Quando si verifica questo problema, il corpo vede le nuove cellule del sangue come un possibile pericolo per l'organismo e inizia ad attaccarle.
I farmaci possono prevenire o arrestare la GVHD, ma poiché agiscono frenando il sistema immunitario - la difesa dell'organismo contro i germi - aumentano la possibilità di contrarre infezioni.
Anche la chemioterapia somministrata prima del trapianto aumenta le probabilità di infezione. Il medico può suggerire farmaci, come gli antibiotici, per prevenire questo effetto collaterale.
I trattamenti per la beta talassemia, compreso il trapianto di cellule staminali, migliorano costantemente. In generale, più si è giovani, meglio funziona il trapianto di cellule staminali. Il trapianto di cellule staminali funziona meglio nei bambini di 14 anni o meno.
Quali sono gli effetti collaterali?
Uno degli effetti collaterali più comuni del trapianto di cellule staminali è l'infertilità. Questo perché le alte dosi di chemioterapia prima del trapianto possono danneggiare gli organi riproduttivi delle donne e causare l'interruzione delle mestruazioni. La chemioterapia può anche ridurre la quantità di sperma prodotto dagli uomini.
Il medico può indicare i modi per mantenere le possibilità di avere figli in futuro. Per esempio, gli uomini possono conservare lo sperma prima del trapianto e le donne possono congelare gli ovuli.
Altri effetti collaterali che possono verificarsi subito dopo il trapianto sono:
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Dolore alla bocca o alla gola
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Nausea e vomito
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Sanguinamento o ematomi
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Gonfiore nei polmoni
Ci vogliono circa 2-6 settimane perché l'emocromo torni alla normalità dopo un trapianto di cellule staminali. Il medico la seguirà da vicino durante questo periodo per assicurarsi che non si verifichino infezioni o altri effetti collaterali gravi.
