Un comitato consultivo della FDA non è convinto dell'efficacia di un nuovo farmaco per la SLA.
Il comitato consultivo della FDA respinge un nuovo farmaco per la SLA
Di Pauline Anderson
31 marzo 2022 C Un gruppo di esperti che consiglia la FDA ha votato di stretta misura per respingere un nuovo farmaco destinato al trattamento della SLA.
Sei dei 10 membri del Comitato consultivo per i farmaci del sistema nervoso centrale e periferico della FDA hanno deciso che non ci sono prove sufficienti per sostenere l'approvazione del farmaco della Amylyx Pharmaceuticals? La prova di un singolo studio è insufficiente, ha detto il comitato.
Il destino del farmaco, e il voto del comitato, sono stati seguiti con attenzione, dato che sono molto necessari nuovi trattamenti per questa malattia devastante. I membri della commissione hanno dichiarato di essere stati commossi dalle testimonianze appassionate di pazienti, assistenti e altri. Ma ritengono che le prove non soddisfino gli standard richiesti per l'approvazione da parte della FDA.
"Ci è stato chiesto di cercare prove sostanziali di persuasività e solidità, e credo che questo studio non sia all'altezza e sia stato problematico", ha dichiarato Kenneth Fischbeck, medico, ricercatore del National Institute of Neurological Disorders and Stroke.
"Sarebbe un disservizio per i pazienti e le loro famiglie procedere con l'approvazione di un trattamento dal beneficio incerto", ha dichiarato Fischbeck.
Il voto della commissione non è vincolante. Sebbene la FDA segua spesso le decisioni dei suoi consulenti, l'anno scorso ha approvato un nuovo farmaco controverso per l'Alzheimer dopo che un comitato consultivo simile aveva votato contro.
Studio di fase III in corso
Questo nuovo farmaco per la SLA ha dimostrato di rallentare il declino causato dalla sclerosi laterale amiotrofica, nota anche come morbo di Lou Gehrigs,
ha dichiarato Jamie Timmons, MD, responsabile delle comunicazioni scientifiche di Amylyx Pharmaceuticals.
Lo studio ha rilevato che il farmaco ha rallentato il declino del 25% rispetto ai pazienti che assumevano un placebo. Questo cambiamento è considerato clinicamente significativo.
È la prima volta che un trattamento mostra un beneficio sia sulla funzione che sulla sopravvivenza nella SLA, le due misure chiave in una malattia progressiva e fatale, ha dichiarato Joshua Cohen, co-CEO e co-fondatore di Amylyx.
Durante l'incontro, i pazienti affetti da SLA hanno dichiarato di essere disposti ad accettare un rischio maggiore per la possibilità di trascorrere un po' di tempo in più con i propri cari e hanno sostenuto che il farmaco contiene due composti già disponibili. Hanno chiesto alla FDA di esercitare la sua flessibilità normativa nell'approvare questo farmaco sperimentale.
Tuttavia, il gruppo di esperti della FDA ha sollevato una serie di problemi relativi alla sperimentazione. Tra questi, le dimensioni ridotte del campione dello studio e l'assenza di benefici in termini di sopravvivenza a 24 settimane.
Molti membri del panel hanno dichiarato di sperare che lo studio di fase III in corso sia più definitivo, perché è molto più ampio. I risultati di questo studio sono attesi per l'inizio del 2024.
