Il premio della Parte B di Medicare diminuisce a causa della battuta d'arresto del farmaco per l'Alzheimer

Di Kerry Dooley Young

28 settembre 2022 - I premi della Parte B di Medicare diminuiranno nel 2023 a causa di una battuta d'arresto del farmaco per il morbo di Alzheimer di Biogen Inc. che ha subito restrizioni di pagamento a causa di preoccupazioni sulla sua sicurezza ed efficacia.

Il premio mensile standard della Parte B sarà di 164,90 dollari per il 2023, con una diminuzione di 5,20 dollari rispetto alla tariffa del 2022, ha dichiarato questa settimana il Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS). 

I funzionari di Medicare hanno aumentato il premio della Parte B da 148,50 a 170,10 dollari nel 2022, in parte a causa delle spese per la pandemia COVID-19 e delle vendite previste del farmaco aducanumab (Aduhelm) di Biogen Inc. per la malattia di Alzheimer. 

In un primo momento, Biogen aveva fissato il prezzo di Aduhelm a circa 56.000 dollari all'anno per paziente. Questo è il prezzo utilizzato dal CMS per calcolare il premio della Parte B del 2022. Ma quando le critiche ad Aduhelm sono aumentate, Biogen, con sede in Massachusetts, ha ridotto il prezzo a 28.200 dollari. 

Se questo fosse stato il costo iniziale, i premi della Parte B di Medicare per il 2022 sarebbero stati di 166,50 dollari, ha dichiarato il CMS in un rapporto di maggio. E se nel 2021 fosse stato chiaro che Medicare avrebbe limitato il pagamento di Aduhelm ai casi in cui le persone fossero state arruolate in studi clinici, il premio della Parte B raccomandato per il 2021 sarebbe stato di 160,40 dollari, secondo il CMS.

"Il fatto che un solo farmaco abbia portato a un aumento dei premi Medicare è un avvertimento a cui dovremmo prestare attenzione", afferma Adriane Fugh-Berman, direttore del progetto PharmedOut della Georgetown University. 

Fugh-Berman, autrice di un nuovo rapporto, "What Needs to Change at the FDA?" (Cosa deve cambiare la FDA?), afferma anche che c'è un'ulteriore preoccupazione sul fatto che i benefici di Aduhelm giustifichino il suo costo. In un'intervista separata, David Mitchell, fondatore del gruppo di difesa Patients for Affordable Drugs, ha fatto lo stesso punto.

L'esempio di Aduhelm "dimostra che se paghiamo per farmaci che non funzionano o paghiamo molto per farmaci che non funzionano bene, questo ha davvero un impatto sulle persone attraverso i loro premi", ha detto Mitchell.

Introduzione controversa

Un tempo Biogen cercava di ottenere vendite sostenute di Aduhelm, con promozioni che includevano una controversa campagna pubblicitaria sui sintomi del decadimento cognitivo lieve. "Abbiamo tutti l'Alzheimer? I produttori di farmaci vogliono farvelo credere" era il titolo di un articolo del Baltimore Sun del luglio 2021, di cui Fugh-Berman era coautore, che criticava questa campagna.

Ma le vendite di Aduhelm sono state di gran lunga inferiori alle aspettative, poiché il CMS ha assunto una posizione diversa da quella della FDA. 

Medicare solitamente copre i farmaci somministrati negli studi medici e nelle cliniche, quindi coperti dalla Parte B, aggiungendo un premio al prezzo medio di vendita riportato. Ma i funzionari del CMS erano preoccupati da quelle che consideravano deboli prove dei benefici di Aduhelm e dai segnali emersi dai test sui suoi potenziali rischi. Il CMS ha quindi effettuato una propria revisione del farmaco e alla fine ha assunto una posizione cauta nei confronti di Aduhelm.

Citando i dubbi sull'efficacia di Aduhelm e le preoccupazioni sugli effetti collaterali, ad aprile il CMS ha annunciato una politica Medicare che prevede la copertura del farmaco solo nei casi in cui i pazienti fanno parte di studi di ricerca. Biogen ha dichiarato che questa politica ridurrà la domanda futura del farmaco a un "livello minimo" e quest'anno ha effettuato una svalutazione di circa 275 milioni di dollari a causa della riduzione del valore delle scorte di Aduhelm.

Approccio contorto 

La FDA ha adottato un approccio contorto per autorizzare Aduhelm attraverso il percorso di approvazione accelerata. 

Con le approvazioni accelerate, il personale della FDA scommette con cognizione di causa che i segnali promettenti che suggeriscono i benefici di un farmaco saranno confermati da test futuri. 

Le approvazioni accelerate sono spesso utilizzate in oncologia. I risultati degli studi condotti a metà delle tre fasi di sperimentazione, la fase II, possono suggerire il beneficio di un farmaco attraverso quello che viene definito un marcatore surrogato, come i risultati dei test che mostrano che i tumori non sono progrediti. Le approvazioni accelerate consentono alle aziende di vendere i farmaci sulla base di questi dati positivi, mentre si cerca di dimostrare nei test di fase III che questi farmaci aiutano i pazienti a vivere più a lungo o ad avere una migliore qualità di vita.

L'Aduhelm aveva già mostrato risultati deludenti nella fase III, tanto che nel marzo 2019 Biogen aveva annunciato l'interruzione dei principali studi sul farmaco. 

In seguito Biogen ha invertito la rotta e ha sostenuto che Aduhelm doveva essere approvato sulla base di un risultato osservato in alcuni pazienti in uno studio, a cui era stata somministrata una dose elevata del farmaco. Un gruppo di consulenti della FDA ha ascoltato il caso di Biogen, ma ha raccomandato di non approvare regolarmente il farmaco. 

Tuttavia, nel giugno 2021, la FDA ha deciso di concedere un'approvazione accelerata per Aduhelm sulla base di un marker surrogato di riduzione della placca beta amiloide nel cervello. La speranza è che ulteriori test dimostrino chiaramente che Aduhelm potrebbe tenere a bada più a lungo gli effetti devastanti della malattia di Alzheimer.

"La FDA ha fatto marcia indietro e ha deciso di utilizzare un'approvazione accelerata quando Aduhelm non era in grado di fornire prove tali da giustificare un'approvazione completa", ha dichiarato Mitchell, che come paziente oncologico assume farmaci che hanno ottenuto l'autorizzazione negli Stati Uniti sulla base di endpoint surrogati. "A me sembra un uso improprio dell'approvazione accelerata, in quanto sostenitore del percorso di approvazione accelerata".

L'approvazione di Aduhelm da parte della FDA ha portato alle dimissioni di tre membri di un comitato consultivo e a un'indagine sui processi dell'agenzia da parte dell'unità di controllo del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani.