In un piccolo studio, la terapia CAR-T spinge il lupus verso la remissione

Di Denise Mann

Giornalista di HealthDay

Giovedì 15 settembre 2022 (HealthDay News) -- Sebbene non esista una cura per il lupus e i trattamenti non funzionino per molti degli 1,5 milioni di persone che convivono con la malattia negli Stati Uniti, un nuovo studio dimostra che una terapia antitumorale può portare alla remissione del lupus difficile da trattare.

Il lupus è una malattia autoimmune che si manifesta quando il sistema immunitario dell'organismo ingaggia un fuoco amico contro la propria pelle, le articolazioni, le ossa, i reni e il cuore, scatenando una serie di sintomi.

La terapia CAR-T.

Utilizzata per il trattamento di alcuni tipi di cancro, questa terapia preleva i linfociti T del corpo, li addestra in laboratorio a riconoscere cellule molto specifiche e poi li infonde nell'organismo per svolgere il loro lavoro. Nel lupus, la terapia prende di mira il CD19, una proteina delle cellule B.

Il piccolo studio ha incluso cinque persone con un lupus grave che coinvolgeva più organi - come reni, cuore, polmoni e articolazioni - che non avevano risposto alla terapia standard.

Dopo circa tre mesi da un trattamento, i pazienti hanno mostrato un miglioramento dei sintomi, tra cui una remissione del coinvolgimento degli organi e la scomparsa degli autoanticorpi legati alla malattia. Inoltre, non hanno avuto bisogno di ulteriori trattamenti. Risultati simili in una persona affetta da lupus sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine nel 2021.

"Il lupus grave è molto sensibile al trattamento con cellule CAR-T e le persone possono andare in remissione senza farmaci per lungo tempo", ha dichiarato l'autore dello studio, il Dr. Georg Schett. È vicepresidente della ricerca e presidente del dipartimento di medicina interna dell'Università Friedrich-Alexander di Erlangen-Nürnberg, in Germania.

Gli effetti collaterali nel nuovo studio sono stati lievi. Negli studi sul cancro, questo tipo di terapia ha causato febbre alta e brividi, problemi di respirazione e sindrome da rilascio di citochine, che può verificarsi quando le cellule CAR-T si moltiplicano e rilasciano grandi quantità di citochine infiammatorie nel sangue.

Ora i ricercatori intendono scoprire se il sistema immunitario ha davvero subito un profondo reset e si comporta normalmente in futuro.

"Un monitoraggio più lungo dei pazienti sarà importante per verificare se godono di una remissione libera da malattia a lungo termine e se alla fine sono guariti dal [lupus]", ha detto Schett.

Questo trattamento potrebbe essere disponibile al più presto. "La terapia con cellule CAR-T è già consolidata nella medicina oncologica, in particolare per il trattamento di linfomi e leucemie", ha sottolineato Schett.

Lo studio è stato pubblicato il 15 settembre sulla rivista Nature Medicine.

Gli esperti di lupus si sono detti entusiasti dei nuovi risultati.

"Si tratta di una notizia molto, molto importante", ha dichiarato Hoang Nguyen, senior scientific program manager della Lupus Research Alliance. La sua organizzazione ha sostenuto gli studi iniziali sulla terapia CAR-T in un modello murino di lupus.

"Non esiste una vera e propria cura per il lupus e l'efficacia delle terapie attuali è limitata", ha dichiarato Nguyen. "È la prima volta che un trattamento elimina i sintomi del lupus in tutti i soggetti trattati in uno studio di 100 giorni".

Tuttavia, avverte Nguyen, lo studio riguardava solo cinque persone e non ci sono ancora abbastanza informazioni sugli effetti a lungo termine.

La dottoressa Jill Buyon è direttrice del Lupus Center presso il NYU Langone di New York. "I pazienti sono migliorati per quanto riguarda i sintomi multipli e non hanno richiesto altre terapie, compresi gli steroidi. Sono necessari altri studi su un numero maggiore di persone affette da lupus seguite più a lungo, ma si tratta di un risultato davvero entusiasmante", ha dichiarato la dottoressa.

Secondo la dottoressa Ruth Fernandez Ruiz, reumatologa presso l'Hospital for Special Surgery di New York City, "i pazienti affetti da lupus hanno avuto un notevole miglioramento clinico dopo la terapia con cellule CAR-T e hanno sperimentato la remissione clinica mentre non assumevano... [farmaci per tutta la durata del follow-up dopo la terapia con cellule CAR-T". Nonostante le dimensioni limitate del campione, è probabile che l'implementazione della terapia cellulare CAR-T nel [lupus] avrà un ruolo, in particolare per i pazienti con malattia grave e refrattaria [resistente] ai trattamenti standard".

Ulteriori informazioni

La Lupus Foundation of America offre ulteriori informazioni sui trattamenti per il lupus.