Un nuovo trattamento per la SM si rivela promettente in una sperimentazione
Di Amy Norton
Giornalista di HealthDay
Giovedì 25 agosto 2022 (HealthDay News) -- Una terapia sperimentale a base di anticorpi per la sclerosi multipla può dimezzare le riacutizzazioni dei sintomi rispetto a un trattamento standard, secondo quanto emerso da un nuovo studio clinico.
Il farmaco, chiamato ublituximab, ha battuto un farmaco orale standard per la sclerosi multipla nel ridurre le ricadute dei pazienti - periodi di nuovi sintomi o di peggioramento. Inoltre, si è dimostrato migliore nel prevenire le aree di danno infiammatorio nel cervello.
L'ublituximab non è ancora approvato per il trattamento della SM; la Food and Drug Administration statunitense sta esaminando i dati della sperimentazione e dovrebbe prendere una decisione entro la fine dell'anno, secondo quanto dichiarato dal produttore del farmaco TG Therapeutics.
Se approvato, ublituximab sarebbe l'ultimo di un nuovo gruppo di terapie per la SM, chiamato anticorpi monoclonali anti-CD20: anticorpi creati in laboratorio che colpiscono specifiche cellule del sistema immunitario che guidano il processo della SM.
Secondo un esperto che non ha partecipato allo studio, i nuovi risultati dimostrano che l'approccio è vantaggioso per i pazienti.
"È rivoluzionario? No, ma è un'ulteriore conferma di un beneficio clinico derivante dal colpire questa popolazione di cellule nel sangue", ha detto la dottoressa Lauren Krupp, che dirige il Multiple Sclerosis Comprehensive Care Center della NYU Langone a New York City.
La sclerosi multipla è una malattia neurologica che insorge solitamente tra i 20 e i 40 anni. È causata da un attacco errato del sistema immunitario alla mielina dell'organismo, la guaina protettiva che circonda le fibre nervose della colonna vertebrale e del cervello. A seconda del punto in cui si verifica il danno, i sintomi includono problemi alla vista, debolezza muscolare, intorpidimento e difficoltà di equilibrio e coordinazione.
La maggior parte delle persone affette da SM ha la forma recidivante-remittente, in cui i sintomi si manifestano per un certo periodo e poi si attenuano. Nel corso del tempo, la malattia diventa sempre più progressiva.
Le cellule del sistema immunitario, chiamate cellule B, sembrano svolgere un ruolo particolarmente importante nel determinare la SM. Per questo negli ultimi anni sono stati sviluppati anticorpi monoclonali che riducono il numero di cellule B nel sangue. Uno di questi, chiamato ocrelizumab (Ocrevus), è stato approvato negli Stati Uniti nel 2017. Il secondo, ofatumumab (Kesimpta), è stato approvato nel 2020.
Entrambi gli anticorpi eliminano i linfociti B prendendo di mira una proteina delle cellule chiamata CD20. L'ublituximab ha lo stesso bersaglio, ma è stato progettato per essere più potente nell'uccidere le cellule B, ha detto il dottor Lawrence Steinman, ricercatore principale del nuovo studio.
Lo studio non ha confrontato ublituximab con nessuno degli anticorpi anti-CD20 esistenti, ha sottolineato Steinman, professore di neurologia all'Università di Stanford. Non si sa quindi se sia più o meno efficace.
Ma un potenziale vantaggio del nuovo anticorpo, ha detto Steinman, è che può essere somministrato rapidamente.
Sia Ocrevus che ublituximab richiedono che i pazienti si rechino in una struttura medica per le infusioni ogni sei mesi. Ma un'infusione di Ocrevus dura circa tre ore, mentre ublituximab può essere somministrato in un'ora.
Kesimpta, invece, evita del tutto le infusioni. Viene assunto a casa una volta al mese, utilizzando un autoiniettore.
"Ci sono soluzioni diverse per persone diverse", ha detto Steinman. "Penso che sia sempre bene avere delle opzioni".
I risultati, pubblicati il 25 agosto sul New England Journal of Medicine, si basano su oltre 1.000 pazienti con SM, per lo più nella forma recidivante-remittente. Una piccola percentuale aveva la SM secondariamente progressiva, una seconda fase della malattia che segue quella recidivante-remittente.
Circa la metà è stata assegnata in modo casuale alle infusioni di ublituximab, mentre l'altra metà ha assunto il farmaco orale Aubagio (teriflunomide).
Nell'arco di 96 settimane, i pazienti trattati con ublituximab avevano la metà delle probabilità di avere una ricaduta, con un tasso medio annuo di poco inferiore allo 0,1, contro quasi lo 0,2 dei pazienti trattati con Aubagio. Inoltre, le scansioni di risonanza magnetica hanno evidenziato un minor numero di aree di infiammazione nel cervello.
Le cellule B sono responsabili della produzione di anticorpi che combattono le infezioni. Il principale problema di sicurezza della deplezione delle cellule B è che può rendere le persone più vulnerabili alle infezioni. Questo è stato il caso di questo studio: Il 5% dei pazienti trattati con ublituximab ha sviluppato un'infezione grave, compresa la polmonite, contro il 3% dei pazienti trattati con Aubagio.
Sono molti i farmaci approvati per il trattamento della SM. Ma Krupp ha detto che alcuni studi recenti stanno dimostrando che i pazienti hanno risultati migliori a lungo termine quando ricevono farmaci "ad alta efficacia" - che includono anticorpi anti-CD20 - rispetto a farmaci più vecchi con effetti più moderati.
Per Steinman, prima è meglio quando si tratta di iniziare un trattamento ad alta efficacia.
"La mia filosofia è: se l'assicurazione lo copre, abbattere la malattia in modo rapido e deciso", ha detto.
Questo porta alla questione reale dei costi: Gli anticorpi monoclonali CD20 sono costosi; l'attuale prezzo di listino di Ocrevus è di circa 68.000 dollari all'anno, secondo la casa farmaceutica Genentech.
Spesso, hanno detto sia Krupp che Steinman, le decisioni sui farmaci dipendono da quali sono coperti dall'assicurazione del paziente.
Ulteriori informazioni
L'Associazione Nazionale Sclerosi Multipla offre ulteriori informazioni sul trattamento della SM.
