Le cellule staminali sono ricche di possibilità. Queste cellule "blocco di costruzione" si dividono per creare altri tipi di cellule, tra cui quelle del sangue, del cervello e del cuore. Se stimolate nel modo giusto in laboratorio, possono dividersi in cellule specifiche per riparare o sostituire quelle danneggiate da una malattia.
I medici utilizzano già la terapia con le cellule staminali - chiamata anche trapianto di midollo osseo - per trattare tumori del sangue come la leucemia e il linfoma. Ora stanno studiando le cellule staminali come possibile trattamento di patologie autoimmuni come il morbo di Crohn.
Perché usare le cellule staminali per trattare la malattia di Crohn?
La malattia di Crohn è un tipo di malattia infiammatoria intestinale (IBD). È una malattia autoimmune, il che significa che il sistema immunitario si rivolta contro il proprio corpo. Nella malattia di Crohn, il sistema immunitario attacca l'intestino, causando gonfiore e sintomi come dolore alla pancia e diarrea.
Gli attuali trattamenti per la malattia di Crohn, come gli steroidi e i farmaci biologici, sopprimono il sistema immunitario per ridurre l'infiammazione nel tratto gastrointestinale, ma non sempre funzionano.
Circa 1 persona su 4 affetta da malattia di Crohn non migliora con i farmaci. Un altro 50% smette di rispondere ai farmaci che un tempo funzionavano.
Se i farmaci non aiutano, l'intervento chirurgico per rimuovere la parte danneggiata dell'intestino potrebbe essere l'unico modo per alleviare i sintomi.
I medici hanno cercato nuovi modi per fermare l'attacco del sistema immunitario e aiutare l'intestino a guarire. Le cellule staminali sono un'opzione promettente perché si dividono per formare nuove cellule sane.
Le cellule staminali potrebbero funzionare contro la malattia di Crohn per un paio di motivi. Alcune cellule staminali rilasciano sostanze chimiche che alleviano l'infiammazione e riparano il rivestimento dell'intestino danneggiato dalla malattia di Crohn. Altre "resettano" il sistema immunitario producendo nuovi globuli bianchi sani che non attaccheranno l'intestino come fanno le vecchie cellule.
Quali tipi di cellule staminali possono trattare il Crohn?
Gli studi sulla malattia di Crohn hanno utilizzato due tipi di cellule staminali:
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Le cellule staminali ematopoietiche (HSC) si dividono in tutti i tipi di cellule del sangue, compresi i globuli bianchi del sistema immunitario.
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Le cellule staminali mesenchimali (MSC) si dividono in molti tipi di cellule, tra cui ossa, grasso, tessuto connettivo e vasi sanguigni.
Le cellule utilizzate per il trattamento della malattia di Crohn possono provenire dal proprio corpo o da un donatore adulto.
Come si ricevono le cellule staminali?
Le cellule staminali possono essere somministrate in due modi. Un'iniezione invia le cellule direttamente nell'area in cui sono necessarie. Un trapianto di cellule staminali elimina le cellule immunitarie difettose e le sostituisce con cellule staminali sane.
Prima del trapianto di cellule staminali, il paziente viene sottoposto a chemioterapia per eliminare le cellule staminali danneggiate nel midollo osseo. In seguito, vi verrà somministrata una flebo di cellule staminali sane.
Queste cellule sane raggiungeranno il midollo osseo e produrranno nuove cellule staminali. La speranza è che le cellule staminali sane resettino il sistema immunitario e gli impediscano di attaccare l'intestino.
Quanto funziona la terapia con cellule staminali?
È difficile dirlo. La maggior parte dei trattamenti con cellule staminali per la malattia di Crohn sono ancora sperimentali. Questa terapia non è stata studiata su un numero sufficiente di persone per dimostrare che funziona, ma c'è motivo di essere fiduciosi.
Negli studi condotti finora, la terapia con cellule staminali ha alleviato l'infiammazione, aiutato l'intestino a guarire e migliorato la qualità della vita delle persone affette da malattia di Crohn.
Una revisione ha preso in esame 18 studi che includevano 360 persone con malattia di Crohn. Le persone che hanno ricevuto la terapia con cellule staminali avevano una malattia meno attiva rispetto a quelle che non hanno ricevuto questo trattamento. Oltre il 70% delle persone che hanno ricevuto la terapia con cellule staminali erano in remissione - cioè non presentavano segni della malattia - 3 mesi dopo. Più della metà era ancora in remissione da 1 a 2 anni dopo il trattamento. Alcune persone hanno dichiarato che la loro qualità di vita è migliorata dopo il trattamento con cellule staminali.
Negli studi, le CSE hanno funzionato meglio contro la malattia di Crohn rispetto alle MSC. Le cellule staminali prelevate dal corpo di una persona sono state più utili di quelle provenienti da un donatore.
Terapia con cellule staminali per le complicanze del Crohn
Le prove sono più solide sui benefici della terapia con cellule staminali per le complicanze della malattia di Crohn.
Circa il 20% delle persone affette da malattia di Crohn presenta un tunnel anomalo tra l'intestino e l'ano, chiamato fistola perianale. Questa può essere molto dolorosa. Alcune persone perdono il controllo dei movimenti intestinali.
Pochi trattamenti sono utili per le fistole perianali. Fino al 90% delle persone che presentano questa complicazione deve essere sottoposto a un intervento chirurgico per risolverla.
La terapia con cellule staminali potrebbe offrire un modo meno invasivo per trattare le fistole perianali. Alcuni studi hanno dimostrato che le cellule staminali prelevate dal tessuto adiposo aiutano a chiudere e guarire le fistole.
Darvadstrocel (Alofisel) è un trattamento a base di cellule staminali che ha ottenuto un trattamento rapido da parte dell'FDA. Alofisel tratta gli adulti con fistole perianali complesse che non sono migliorate con altri trattamenti. L'FDA considera Alofisel una terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT). Ciò significa che può essere utile, ma potrebbe non essere disponibile in tutti i centri medici o coperto da assicurazione.
Il trattamento viene eseguito in regime ambulatoriale, il che significa che si torna a casa il giorno stesso. Il medico inietta nella fistola cellule staminali prelevate dal tessuto adiposo di un donatore.
I ricercatori stanno studiando le iniezioni di cellule staminali anche come trattamento per le stenosi - aree ristrette dell'intestino che colpiscono alcune persone affette dalla malattia di Crohn. Finora gli studi hanno testato questo trattamento solo su alcune persone.
Possibili complicazioni della terapia con cellule staminali per il Crohn
Gli effetti collaterali più comuni di Alofisel sono sacche di pus gonfie, chiamate ascessi, e dolore al retto.
Il trapianto di cellule staminali comporta alcuni rischi. Alcuni effetti collaterali sono lievi, come mal di testa e febbre. Altri sono più gravi. La chemioterapia che viene somministrata per uccidere le proprie cellule staminali elimina il sistema immunitario, rendendo più probabile l'insorgere di infezioni.
Il corpo potrebbe riconoscere le nuove cellule come estranee e attaccarle. Questo fenomeno si chiama malattia del trapianto contro l'ospite e può essere pericoloso per la vita.
Il trapianto di cellule staminali potrebbe non valere i rischi, a meno che la malattia di Crohn non sia molto grave.
Quali sono le prospettive per la terapia con cellule staminali e il morbo di Crohn?
La terapia con cellule staminali può rappresentare una svolta nel trattamento della malattia di Crohn, ma ha ancora molta strada da fare prima di diventare un trattamento approvato. Sono necessari altri studi di alta qualità su un numero maggiore di persone per dimostrare che funziona e che è sicura.
I medici hanno ancora alcune cose da imparare sulla terapia con cellule staminali per la malattia di Crohn, tra cui:
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Quale tipo di cellule staminali funziona meglio
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Quante cellule utilizzare
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Come consegnare le cellule staminali
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Con quale frequenza somministrare il trattamento
Poiché il trapianto di cellule staminali per la malattia di Crohn è ancora sperimentale, l'unico modo per ottenere questo trattamento è uno studio clinico. Se siete interessati a partecipare a uno di questi studi, chiedete al medico che ha in cura la vostra malattia di Crohn se uno studio clinico potrebbe fare al caso vostro.
