Gli aggiornamenti delle sperimentazioni cliniche apriranno le cure a un maggior numero di persone

Di Carrie Arnold

26 maggio 2022 - Trishna Bharadia, affetta da sclerosi multipla, lavora come consulente per il coinvolgimento dei pazienti e spesso le viene chiesto di partecipare a studi clinici. Nella maggior parte dei casi, però, li rifiuta. È costretta a farlo: Residente nell'Inghilterra rurale, Bharadia vive a ore di distanza dalla maggior parte dei siti di sperimentazione clinica. Anche se uno fosse più vicino, gli studi richiedono in genere un periodo di assenza dal lavoro, che per lei è difficile da ottenere.

Ha partecipato a uno studio per identificare il miglior tipo di esercizio fisico per le persone con SM poco dopo la diagnosi del 2008. Ma da allora non ha potuto partecipare ad altri studi.

Trovare persone che partecipino agli studi è spesso uno dei maggiori ostacoli alla ricerca medica. Quasi l'80% degli studi non rispetta le scadenze per l'iscrizione.

E sebbene il 70% degli americani sostenga che i pazienti dovrebbero avere maggiori opportunità di partecipare alla ricerca, alla fine lo fa solo il 5% dei pazienti affetti da cancro, ad esempio. È per questo che Bharadia e un gruppo crescente di sostenitori della salute e di medici hanno spinto per un nuovo tipo di sperimentazione clinica.

A differenza delle sperimentazioni cliniche standard, che richiedono che una persona si rechi in una struttura centrale per effettuare tutti gli esami del sangue, i farmaci e il follow-up, le sperimentazioni a distanza utilizzano una combinazione di telemedicina, assistenza sanitaria a domicilio e altre tecnologie per portare la sperimentazione al paziente.

"C'è il potenziale per aprire l'accessibilità alla ricerca clinica, perché non sono l'unico ad avere difficoltà a recarsi nei siti", dice Bharadia.

Assistenza clinica a distanza

Sebbene questo tipo di studi abbia più di dieci anni, Andrea Coravos, cofondatore e CEO di HumanFirst, una piattaforma software progettata per ampliare l'accesso alla ricerca e all'assistenza sanitaria, afferma che la pandemia ha suscitato interesse, sia da parte degli sponsor delle aziende farmaceutiche che delle autorità di regolamentazione.

Il 29 marzo, la società THREAD, una piattaforma sanitaria digitale che supporta la telemedicina per la ricerca clinica, ha annunciato che collaborerà con Amazon Web Services per rendere più efficienti le sperimentazioni utilizzando l'intelligenza artificiale e altre tecniche di automazione.

I sostenitori delle sperimentazioni decentralizzate affermano che il nuovo approccio contribuirà a rendere le sperimentazioni cliniche più diversificate e a facilitare la partecipazione. Questo non significa solo per i pazienti, afferma Craig Lipset, co-presidente della Decentralized Trials and Research Alliance, ma anche per i medici, che possono partecipare alle sperimentazioni dal proprio studio. Il risultato, secondo lui, è una rivisitazione completa della ricerca clinica.

"Se funzionerà, si creerà un nuovo modo di coinvolgere i medici", afferma. "Quello su cui dobbiamo concentrarci è dare alle persone la possibilità di scegliere come partecipare".

Per quasi 80 anni, gli studi clinici hanno costituito la spina dorsale del progresso dei farmaci salvavita. Nonostante l'indiscutibile successo di questo campo, gli studi clinici tradizionali non sono privi di inconvenienti. In genere richiedono anni di lavoro e possono costare centinaia di milioni di dollari, con un tasso di fallimento del 90%.

Uno dei motivi per cui le sperimentazioni falliscono è che i farmaci semplicemente non funzionano. Ma la mancanza di un'adeguata partecipazione è in realtà la ragione più comune per cui una sperimentazione clinica viene interrotta precocemente, secondo un articolo del 2021 pubblicato sulla rivista BMC Trials.

Reimmaginare la ricerca medica

Come molte aziende farmaceutiche, Pfizer voleva un'opzione di sperimentazione clinica che fosse più facile, più veloce e più economica. Grazie all'avvento delle tecnologie mobili, nel 2011 il colosso farmaceutico ha potuto lanciare la prima sperimentazione completamente a distanza di un farmaco già approvato, il Detrol LA, utilizzato per il trattamento della vescica iperattiva.

Nonostante l'entusiasmo iniziale di Pfizer e della FDA, la sperimentazione, denominata REMOTE, ha rivelato che la decentralizzazione da sola non sarebbe stata in grado di curare tutti i problemi del lavoro di sperimentazione clinica. Dopo alcuni mesi, il nuovo studio è stato interrotto perché non riusciva a reclutare un numero sufficiente di donne con gravi problemi alla vescica.

Queste prime sfide hanno gettato un'ombra sull'idea delle sperimentazioni decentralizzate e il settore è tornato al tavolo da disegno per ripensare a un modo di procedere. L'avvento degli smartphone e dei tracker sanitari indossabili ha portato questa tecnologia in un maggior numero di case e ha aumentato il comfort all'idea di usare la tecnologia come parte dell'assistenza sanitaria quotidiana.

Secondo Lipset, l'idea di utilizzare fitness tracker e applicazioni per smartphone come parte degli studi clinici sembrava sempre meno un sogno irrealizzabile e più un'opzione realistica.

Le sperimentazioni a distanza erano già pronte a tornare in auge quando è scoppiata la pandemia. Quando il mondo si è fermato all'inizio del 2020, gli studi clinici non hanno fatto eccezione. Amir Kalali, MD, che con Lipset aveva co-fondato la Decentralized Trials and Research Alliance, fu sommerso di telefonate da parte di ex colleghi che chiedevano come far convergere le sperimentazioni esistenti verso il nuovo mondo, improvvisamente remoto. Quasi da un giorno all'altro, la decentralizzazione delle sperimentazioni era diventata una necessità.

Accelerare il cambiamento

"Le persone agiscono non quando vedono la luce, ma quando sentono il calore", dice Kalali.

COVID-19 ha fornito quel calore.

Negli ultimi due anni, afferma Sally Okun, direttore esecutivo della Clinical Trials Transformation Initiative, gli studi a distanza sono diventati una parte permanente del panorama della sperimentazione clinica e la loro influenza continua a crescere.

L'apertura a questo tipo di sperimentazioni da parte delle autorità di regolamentazione negli Stati Uniti, in Europa e in tutto il mondo ha portato a maggiori investimenti in questo ambito, dimostrando che le sperimentazioni decentralizzate non sono solo destinate a rimanere, ma sono diventate un attore importante nel panorama degli studi clinici.

"L'ecosistema delle sperimentazioni cliniche può essere costruito più intorno ai pazienti stessi e ai partecipanti agli studi, invece di costruirlo intorno alla sperimentazione e far sì che tutti lo accolgano", afferma Okun.

La società di sperimentazione remota THREAD sta collaborando con Amazon Web Services. L'obiettivo di questa collaborazione, afferma l'amministratore delegato di THREAD, John Reites, è quello di migliorare la qualità e la velocità delle sperimentazioni cliniche e di contribuire a rendere questo tipo di studi la norma.

Quando diciamo "sperimentazione decentralizzata", voglio che nei prossimi 3 anni la parola "decentralizzata" sia attraversata da una linea", afferma Reites.

L'ascesa delle sperimentazioni decentralizzate non significa la fine dei siti di sperimentazione in mattoni o dei centri medici accademici come centri di ricerca, sottolinea Lipset. L'obiettivo della decentralizzazione non è mai stato quello di eliminare le sperimentazioni tradizionali, ma di aggiungervi altre opzioni, così come molte scuole hanno creato opzioni di apprendimento ibrido che consentono agli studenti di combinare l'apprendimento in sede con quello a distanza. Non tutti vogliono che un assistente sanitario si rechi a casa loro o si sentono a proprio agio nell'usare un'app o un fitness tracker per monitorare la propria frequenza cardiaca. Questi dispositivi dovrebbero invece aiutare le persone che vogliono partecipare a una sperimentazione, ma che altrimenti non potrebbero farlo.

Aggiungere altri medici

Le sperimentazioni offrono opportunità non solo ai partecipanti, ma anche ai medici, che in genere sono stati esclusi dalla ricerca.

"La maggior parte dei medici non si avvicina mai a uno studio clinico dopo aver lasciato la borsa di studio", afferma Irfan Khan, MD, fondatore e CEO di Circuit Clinical, che lavora per portare gli studi clinici negli studi privati. "C'è una scarsità di medici che fanno ricerca e una concentrazione di dove il lavoro viene svolto".

Secondo lui, questo aiuterà a inserire la ricerca clinica nelle cure mediche standard. E poiché la maggior parte dei pazienti viene a conoscenza delle sperimentazioni dai propri medici, ciò consentirà a un maggior numero di persone di venire a conoscenza delle opportunità.

La novità di questo approccio significa che molto rimane sconosciuto sulle sperimentazioni a distanza. Sebbene le autorità di regolamentazione abbiano fornito una bozza di linee guida su queste sperimentazioni, gli scienziati sapranno se sono state superate o meno solo quando le agenzie potranno scavare nei dati. Né è chiaro se la qualità dei dati raccolti dai pazienti sui telefoni e sugli indossabili sarà altrettanto buona di quella ottenuta nelle cliniche. Il brusco passaggio alla raccolta di dati a distanza durante il COVID-19 offre agli scienziati la possibilità di confrontare le misurazioni, afferma Kalali.

Per Bharadia e per i pazienti come lei, il passaggio non arriverà mai abbastanza presto. "Sarà un processo di apprendimento", dice, "ma non si arriva da nessuna parte dicendo che è troppo difficile. Dobbiamo trovare un modo per farlo".