Dall'archivio dei medici
L'avvento di una nuova classe di farmaci noti come biologici ha rivoluzionato il trattamento dell'artrite reumatoide (AR). Questi farmaci, che comprendono Cimzia, Enbrel, Humira, Kineret, Orencia, Remicade, Rituxan e Simponi, devono essere somministrati tramite autoiniezione o infusione endovenosa nello studio medico o in ospedale. Inoltre, possono essere costosi e non sempre sono coperti dall'assicurazione.
Per questi motivi e per altri ancora, i ricercatori stanno lavorando per sviluppare biologici orali - biologici che si possono assumere sotto forma di pillola.
La RA, una malattia autoimmune che colpisce 2 milioni di persone, si verifica quando l'organismo ingaggia un fuoco amico contro le proprie articolazioni e i propri tessuti, causando infiammazione, dolore e danni articolari. I farmaci chiamati antireumatici modificanti la malattia (DMARD) e i biologici bloccano la progressione dell'AR, riducendo l'infiammazione e arrestando il danno articolare.
Un tempo le nostre sale d'attesa erano piene di pazienti con deformità in sedia a rotelle e alcuni con le mani così deformate da non sembrare nemmeno mani; oggi non è più così, soprattutto grazie ai farmaci biologici", afferma Dalit Ashany, medico, reumatologo presso l'Hospital for Special Surgery di New York City.
Tuttavia, afferma l'esperta, molte persone affette da RA si rifiutano di sottoporsi a iniezioni e flebo, l'unico modo in cui i biologici sono disponibili. Sarebbe molto più semplice poter assumere i biologici sotto forma di pillole piuttosto che doverli autoiniettare o andare in ospedale per l'infusione.
Inoltre, le pillole sono molto più economiche delle iniezioni e delle infusioni. Le compagnie assicurative ci fanno fare i salti mortali per dimostrare che i pazienti con RA hanno bisogno dei farmaci, e alcuni non possono permetterseli senza copertura.
I farmaci biologici sono prodotti utilizzando grandi molecole proteiche prelevate da esseri viventi. Ciò comporta un processo di produzione più complesso e costoso. Le versioni generiche sarebbero più economiche, ma questi farmaci sono così nuovi che sono anche protetti da brevetto. Inoltre, la FDA non dispone di un processo di approvazione dei farmaci biologici generici.
Biologici orali: in cantiere?
Eric Matteson, MD, presidente del dipartimento di reumatologia della Mayo Clinic di Rochester, Minnesota, non è convinto al 100% che vedremo i biologici orali nel prossimo futuro.
Due dei principali ostacoli allo sviluppo di biologici orali sono stati il fatto che queste molecole proteiche sono troppo grandi per essere assorbite per via orale. Inoltre, non sono più attive se vengono scomposte quando attraversano l'intestino.
Secondo Ashany, ci sono alcuni farmaci biologici orali in fase di sviluppo che si dimostrano promettenti. Alcuni hanno come bersaglio proteine chiamate chinasi, che possono scatenare l'infiammazione che è un segno distintivo dell'AR.
Il processo infiammatorio provoca fondamentalmente un effetto domino, in cui una cellula o una sostanza attiva quella successiva e così via. Questi nuovi farmaci mirano a diverse parti - o domino - della cascata.
Uno di questi farmaci blocca la syk chinasi o tirosin chinasi della milza. Alcune ricerche hanno suggerito che questo farmaco potrebbe funzionare nelle persone che non rispondono ai bloccanti del TNF, un tipo di biologico comunemente usato.
Anche un altro tipo di biologico (chiamato inibitore della JAK), che potrebbe essere assunto per via orale, sta dando buoni risultati nei primi studi, afferma Ashany.
Siamo piuttosto entusiasti dei nuovi orali, afferma Philip Mease, medico, reumatologo del Seattle Rheumatology Associates. Mease ha condotto diversi studi su un inibitore della JAK in fase di sviluppo. Ma osserva che ci sono ancora molte domande che devono trovare risposta su questi farmaci.
I possibili effetti collaterali possono includere anemia, rari effetti sulla conta dei globuli bianchi e un certo aumento dei grassi nel sangue, per cui sarebbe necessario un monitoraggio.
