I funzionari federali hanno preso la loro decisione finale: Medicare pagherà il nuovo farmaco per l'Alzheimer aducanumab (Aduhelm) solo se i pazienti parteciperanno a studi clinici.
Medicare coprirà solo il nuovo farmaco contro l'Alzheimer in fase di sperimentazione
Di Kerry Dooley Young
8 aprile 2022 -- I funzionari federali hanno preso la loro decisione finale: Medicare pagherà il nuovo farmaco per l'Alzheimer aducanumab (Aduhelm) solo se i pazienti parteciperanno a studi clinici.
Giovedì, il Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) ha reso nota la determinazione della copertura nazionale per l'aducanumab e altri farmaci simili che colpiscono la beta-amiloide nel cervello, considerata un segno distintivo della malattia di Alzheimer.
In un comunicato stampa, il CMS ha dichiarato che la sua decisione è una politica in due parti, basata sulle prove attualmente disponibili per gli agenti anti-amiloide.
L'anno scorso, la FDA ha approvato l'aducanumab per la malattia di Alzheimer utilizzando la procedura di approvazione accelerata, perché gli studi avevano dimostrato che il farmaco rimuoveva la beta-amiloide dal cervello, ma non era chiaro se avesse migliorato i sintomi delle persone affette da Alzheimer.
La decisione ha scatenato polemiche e ha portato alle dimissioni di tre membri del comitato consultivo della FDA che avevano votato contro l'approvazione del farmaco.
Il CMS ha stabilito condizioni molto meno restrittive per la potenziale copertura dei farmaci anti-amiloide che potrebbero ottenere la piena approvazione della FDA in futuro. In questi casi, la copertura sarà vincolata alla partecipazione a studi approvati dal CMS, come la raccolta di dati attraverso la pratica clinica di routine o i registri, e non solo alle sperimentazioni cliniche.
Howard Fillit, medico, cofondatore e Chief Science Officer della Alzheimers Drug Discovery Foundation, ha appoggiato la decisione.
Fillit ha dichiarato: "Medicare ora coprirà i pazienti arruolati in qualsiasi sperimentazione approvata dalla FDA o dal NIH. Si tratta di un cambiamento importante che consentirà a un maggior numero di pazienti di accedere al farmaco in altri contesti".
Sebbene si tratti di un miglioramento, sarebbe stato preferibile che il CMS includesse i registri dei pazienti, che raccolgono prove reali che riflettono più da vicino la popolazione reale che vive con l'Alzheimer, rispetto alle popolazioni limitate che si iscrivono agli studi clinici", ha aggiunto. Questo approccio avrebbe inoltre esteso la copertura di Aduhelm a un maggior numero di pazienti attualmente affetti dalla malattia di Alzheimer".
Ha inoltre accolto con favore la flessibilità che la CMS ha delineato per la futura copertura di farmaci con dati più convincenti.
"I farmaci della stessa classe non sono necessariamente uguali e ciascuno di essi deve essere valutato e reso disponibile ai pazienti in base ai propri meriti", ha affermato Fillit.
In un comunicato, l'azienda produttrice di aducanumab, Biogen, ha espresso il proprio disaccordo con la limitazione della copertura del farmaco da parte del CMS e ha protestato per l'approccio a due livelli creato per i farmaci anticorpi mirati all'amiloide.
"Queste restrizioni di copertura, compresa la distinzione tra approvazione accelerata e approvazione tradizionale, non sono mai state applicate a farmaci approvati dalla FDA per altre aree patologiche", ha dichiarato Biogen.
Biogen e altri critici della decisione del CMS sostengono che nega ai pazienti l'accesso a un farmaco che potrebbe rallentare il declino mentale legato all'Alzheimer, mentre i sostenitori si chiedono se dimostrare che il farmaco ha rimosso la beta-amiloide dal cervello significhi aiutare i sintomi dei pazienti.
I funzionari del CMS hanno dichiarato che l'agenzia ha cercato di rendere il processo che ha portato alla decisione odierna trasparente e basato sulle prove. Hanno sottolineato di aver raccolto più di 10.000 commenti degli stakeholder sulla bozza di decisione e di aver preso in considerazione più di 250 documenti sottoposti a revisione paritaria.
"Questa National Coverage Determination finale riflette l'impegno del CMS a fornire al pubblico americano una decisione trasparente, affidabile e basata su prove di efficacia, senza tener conto dei costi, presa solo dopo un'analisi approfondita dei commenti del pubblico", ha dichiarato l'amministratore del CMS Chiquita Brooks-LaSure in un comunicato.
"Con questa decisione, creiamo un percorso che consente alle persone con Medicare di accedere rapidamente ai farmaci che la FDA ritiene abbiano dimostrato un beneficio clinico e incoraggia i produttori e gli amministratori delle sperimentazioni a garantire che le sperimentazioni cliniche reclutino partecipanti diversi dal punto di vista razziale", ha aggiunto.
