SM: il trapianto di cellule staminali può aiutare?

Scoprite come un trapianto di cellule staminali ha portato alla remissione della SM di una donna.

Nel 2001 ho smesso di lavorare, ricorda. Il mio compagno (ora marito), Aaron, mi faceva il bagno, mi vestiva, mi tagliava tutto il cibo. Non sentivo più nulla dal petto in giù, avevo problemi di controllo della vescica e dell'intestino. Ricordo di aver preparato una ciotola di cereali, di averla messa sul mio deambulatore e di averla fatta cadere sul pavimento. Mi sono seduta sul pavimento e ho pianto.

Un neurologo dell'ospedale di Ottawa, in Canada, dove la Molson era in cura, le suggerì di partecipare a uno studio clinico che stava valutando se un trapianto di cellule staminali avrebbe potuto tenere sotto controllo la sua condizione.

I medici non stavano cercando di ridarmi la vita, ma di fermare l'attività della malattia", racconta Molson.

La procedura, nota come trapianto di cellule staminali ematopoietiche, utilizza una chemioterapia ad alte dosi per eliminare il sistema immunitario non funzionante. Poi si effettua un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, che si trovano nel midollo osseo. L'obiettivo è quello di ripristinare una funzione immunitaria più normale, spiega Jeffrey Cohen MD, direttore del Programma terapeutico sperimentale presso il Centro Mellen per il trattamento e la ricerca sulla sclerosi multipla della Cleveland Clinic.

Vale la pena di affrontare i rischi

Il trapianto di cellule staminali può funzionare molto bene, ma presenta dei rischi. Oltre agli effetti collaterali come nausea, perdita di capelli e infertilità, comuni con la chemioterapia, esiste una piccola possibilità di complicazioni fatali.

Le ultime ricerche dimostrano che da oltre 20 anni il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche, o aHSCT, è un trattamento efficace per chi ha una SM recidivante-remittente molto attiva che non risponde bene ai farmaci. Potrebbe essere utile anche per trattare le forme progressive della malattia.

Alla Cleveland Clinic, Cohen sta conducendo uno studio clinico per dimostrare che la procedura, che costa fino a 150.000 dollari e raramente è coperta dall'assicurazione, è un approccio sicuro e conveniente al trattamento della SM.

In alcuni confronti, il trapianto di cellule staminali sembra funzionare meglio dei più potenti farmaci disponibili, afferma Cohen. I trapianti di cellule staminali hanno tassi di remissione molto più elevati rispetto ai farmaci disponibili.

Le persone con SM che si sottopongono a trapianto di cellule staminali potrebbero ottenere potenti benefici per il controllo della malattia che durano fino a 10 anni senza bisogno di ulteriori farmaci, afferma Cohen.

Molson sapeva che i rischi erano elevati ma, dice, non avevo scelta. Avevo provato tutto il resto; questa era la mia ultima speranza.

Miglioramenti lenti

Ha ricevuto il trapianto di cellule staminali nel maggio 2002. È stata solo la quinta persona in Canada a sottoporsi all'intervento.

Come parte del trattamento, Molson ha trascorso un mese in ospedale e poi è tornata ogni giorno per i prelievi di sangue per scoprire se aveva bisogno di trasfusioni. Gli effetti collaterali andavano da una forte nausea a infezioni alla vescica e ai reni. La chemioterapia la portò anche in menopausa all'età di 27 anni.

Nei mesi successivi al trapianto di cellule staminali, ha iniziato a notare sottili cambiamenti. Poteva andare a fare la spesa senza affaticarsi troppo e camminare fino alla cassetta della posta senza usare il bastone per l'equilibrio. Tre anni dopo il trapianto di cellule staminali, ha ricominciato a guidare ed è tornata al lavoro.

Non è stato come se avessi ricevuto un trapianto di cellule staminali e avessi iniziato a correre per il corridoio, dice. Non è stato così che ha funzionato. Si trattava di progressivi traguardi, di piccoli passi. È stato allora che i medici hanno iniziato a capire che stava succedendo qualcosa di bello, che stavano iniziando a vedere la guarigione dei pazienti".

Per Molson, i piccoli passi hanno portato a grandi balzi. È passata dall'uso della sedia a rotelle e del deambulatore al nuoto, al kayak e allo sci alpino.

Facevo cose che non avrei mai e poi mai pensato di essere in grado di fare di nuovo", dice.

Cambiamento di vita

Nell'ambito dello studio di ricerca, Molson si è sottoposta a una risonanza magnetica ogni 6 mesi per 10 anni. L'ultima risonanza magnetica, effettuata nel 2012, non ha mostrato alcuna nuova attività della malattia. Non ha assunto alcun farmaco modificante la malattia dal trapianto di cellule staminali avvenuto quasi 20 anni fa.

Sono in remissione duratura da 18 anni, dice. Ho vissuto più a lungo in questa remissione duratura che nel periodo di malattia attiva".

Sebbene il trapianto di cellule staminali abbia cambiato la vita di Molson, il trattamento non è un approccio unico per tutti coloro che vivono con la SM. Cohen dice che ci sono ancora molte domande senza risposta. E sconsiglia di rivolgersi a cliniche commerciali per il trapianto di cellule staminali.

Anche Molson è cauto quando parla di trapianti di cellule staminali per il trattamento della SM.

Non ne parlerò mai abbastanza, mi ha ridato la vita", dice. Ma i trattamenti disponibili oggi, rispetto a quando ho fatto il trapianto, sono molto migliori e diversi e, come ha detto il mio neurologo, perché voler usare una bomba nucleare quando non è necessario? Non è per tutti.

Hot