La terapia con cellule T CAR è un trattamento d'avanguardia per alcune persone affette da linfoma diffuso a grandi cellule B. È adatta a voi?
Se siete affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), un trattamento chiamato terapia con cellule T CAR potrebbe essere la risposta che stavate cercando.
Ma è il trattamento giusto per voi?
Che cos'è?
È un tipo di immunoterapia. Ciò significa che agisce sul sistema immunitario dell'organismo. La terapia con cellule T CAR utilizza versioni modificate di un tipo di globuli bianchi dell'organismo, i linfociti T, che sono in grado di colpire e distruggere le cellule tumorali.
Si tratta di una vera e propria nuova generazione di farmaci che non abbiamo mai avuto. È un farmaco vivo. È un farmaco personalizzato. È un farmaco personalizzato, dice Rabi Hanna, presidente del Dipartimento di Ematologia-Oncologia e Trapianto di Midollo Osseo della Cleveland Clinic Childrens.
In questo momento stiamo imparando a migliorarlo.
Come funziona?
I medici prelevano il sangue, separano le cellule T e le inviano a un laboratorio. (In laboratorio, le cellule T vengono infuse con geni che conferiscono alle cellule recettori chimerici dell'antigene, o CAR, progettati per individuare e distruggere alcuni tipi di cancro.
Le nuove cellule T vengono moltiplicate in laboratorio fino a quando milioni di esse sono pronte a svolgere il loro lavoro. Prima che questi nuovi combattenti del cancro vengano reimmessi nel flusso sanguigno, il paziente viene sottoposto a chemioterapia per fargli spazio. Una volta rientrate nel corpo, le nuove cellule T cercano e distruggono il cancro. Possono moltiplicarsi ulteriormente e possono prevenire eventuali ricadute.
Posso prenderlo?
La terapia con cellule T CAR ha funzionato contro alcuni tipi di cancro del sangue. Ma non funziona per tutti e non è disponibile per tutti.
Non la facciamo in anticipo per tutti", dice Hanna. "Lo facciamo solo per le persone che dimostrano che la loro malattia è davvero grave e pericolosa per la vita.
Il motivo per cui è limitata a queste persone è semplice: La terapia con cellule CAR T non è priva di rischi.
Quali sono i rischi?
La terapia con cellule CAR T presenta alcuni effetti collaterali gravi e potenzialmente letali. Questi potenziali pericoli, tuttavia, devono essere soppesati rispetto alle altre scelte possibili. Spesso queste scelte sono limitate.
Se la domanda è se ci sono tossicità associate alle cellule CAR T, la risposta è sì", afferma Renier Brentjens, direttore della terapia cellulare del Memorial Sloan Kettering Cancer Center. Ma nella maggior parte dei casi, se gestiti correttamente, possono essere completamente reversibili".
Una di queste risposte alla terapia con cellule CAR T è una condizione chiamata sindrome da rilascio di citochine (CRS). Questa condizione si verifica quando le sostanze immunitarie chiamate citochine causano cose come:
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febbre
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Nausea
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Mal di testa
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Eruzione cutanea
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Battito cardiaco accelerato
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Pressione sanguigna bassa
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Problemi di respirazione
Questi effetti collaterali possono essere gravi, persino pericolosi per la vita.
Secondo Brentjens, le persone trattate con la terapia con cellule T CAR possono avere anche problemi neurologici, come convulsioni o confusione. Ma praticamente tutte queste persone alla fine guariscono.
Funziona?
Coloro che lottano quotidianamente contro il cancro sono entusiasti di questa terapia perché i primi risultati, soprattutto per i pazienti con DLBCL, sono stati molto positivi.
Dal lavoro che abbiamo svolto negli adulti, il tasso di remissione completa nelle persone trattate è estremamente elevato, afferma Brentjens. In effetti, è superiore al 50%.
Senza usare la parola C [cura], abbiamo persone che a 5 o 6 anni dalla terapia con cellule CAR T sono vive e vegete".
Ciò significa che molte altre persone stanno raggiungendo la remissione che prima non avrebbero potuto ottenere.
Cos'altro devo sapere?
È costoso. Hanna dice che il farmaco a base di cellule CAR T per il DLBCL costa circa 375.000 dollari.
Questo solo per il prodotto in sé, dice Hanna. Questo senza contare il ricovero in ospedale, che potrebbe includere un'unità di terapia intensiva, per cui il costo potrebbe facilmente salire di un altro paio di centinaia di migliaia di dollari.
Per alcuni è disponibile un aiuto per coprire i costi. Ma chi prende in considerazione la terapia con cellule CAR T deve sapere che i costi saranno elevati. Parlate con il vostro medico e con la vostra assicurazione.
Dovete assicurarvi che possa essere rimborsata", dice Brentjens. "Si tratta di una terapia costosa. Sospetto che il costo si ridurrà col tempo, ma allo stato attuale è una terapia costosa.
Non tutti la fanno. Di conseguenza, è necessario recarsi in un centro sanitario certificato in grado di eseguire la terapia con cellule CAR T. Ciò potrebbe comportare un viaggio. Questo potrebbe comportare un viaggio.
Dovrete inoltre rimanere nelle vicinanze per tutta la seconda parte del processo, che comprende:
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La chemioterapia
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L'iniezione di cellule T CAR
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Una degenza ospedaliera di circa una settimana e settimane di follow-up.
In totale, secondo le stime di Hanna, potrebbe trattarsi di un periodo di circa 2 mesi. Se si vive lontano da una delle poche decine di centri, questo potrebbe essere un problema.
In questo momento è molto importante trovare un centro che abbia la massima esperienza possibile in questo campo, dice Brentjens. Tra 5 anni questa potrebbe diventare una forma di terapia di routine e banale. Ma al momento è meglio rivolgersi a un centro che abbia medici e infermieri altamente qualificati, soprattutto infermieri, perché ci sono tossicità associate a questa terapia".
E adesso?
Brentjens vede un momento, forse tra i 5 e i 10 anni, in cui la terapia con cellule CAR T diventerà molto più sicura ed efficace, tanto da poter essere somministrata in ospedali e cliniche piuttosto che in centri speciali.
In questo modo, il costo del trattamento dovrebbe diminuire in modo significativo. I ricercatori stanno ora studiando un tipo di farmaco "off-the-shelf", che utilizzerebbe una cellula T generica, anziché una personale, per combattere il cancro, dice Hanna. Questo abbasserebbe ulteriormente il prezzo.
Penso che l'immunoterapia sia una nuova area molto eccitante che sta dando risultati molto positivi", afferma Steven Rosenberg, MD, PhD, primario di chirurgia presso il Center for Cancer Research.
