I 10 farmaci più importanti

Questi farmaci rivoluzionari hanno reso moderna la medicina.

I 10 farmaci più importanti

Questi farmaci rivoluzionari hanno reso moderna la medicina.

Di Daniel J. DeNoon Revisione medica di Brunilda Nazario, MD Dall'archivio del medico

Quali sono i farmaci più importanti mai prodotti?

doctor ha chiesto agli esperti di nominare i farmaci da inserire in questo club esclusivo. Alcuni sono stati ammessi con voto unanime. Altri sono stati approvati da alcuni ma scartati da altri.

Cosa rende un farmaco "più importante"? Diverse cose, dice John Swann, PhD, storico dell'FDA.

"Bisogna guardare a questo problema non solo pensando a un farmaco che cura un tipo di paziente, ma a come il farmaco ha cambiato l'intera infrastruttura dell'industria farmaceutica e la pratica della medicina", dice Swann al dottore.

È vero, concorda Trevor Stone, DSc, responsabile della farmacologia dell'Università di Glasgow. Stone è autore del recente libro Pills, Potions and Poisons: How Drugs Work.

"Due cose rendono un farmaco importante: Primo, il fatto che il farmaco è o è stato usato per trattare un gran numero di persone con una serie di problemi", spiega Stone al dottore. "In secondo luogo, perché un farmaco ha aperto la strada, dimostrando che è possibile trattare una malattia. Questi farmaci hanno spronato l'industria farmaceutica a proseguire la ricerca e l'innovazione. Se non si ha un farmaco di partenza, non si sa cosa sia possibile fare e non si può proseguire da lì".

Quali sono dunque i 10 farmaci più importanti? Prima di continuare a leggere, pensate a quali farmaci scegliereste voi.

Oltre a Stone e Swann, il medico ha parlato con altri due esperti:

• Leslie Z. Benet, PhD, è stato il primo presidente dell'Associazione americana degli scienziati farmaceutici (AAPS). È professore ed ex presidente di scienze biofarmaceutiche e chimica farmaceutica presso l'Università della California, San Francisco.

• Lo storico della medicina Stephen Greenberg, PhD, è coordinatore dei servizi pubblici per la divisione di Storia della Medicina della National Library of Medicine presso i National Institutes of Health a Bethesda, Md.

1) Penicillina: Prima in tutti gli elenchi

"In cima alla mia lista c'è la penicillina", dice Stone. "Come primo antibiotico, ha indicato la strada per il trattamento delle malattie microbiche. Senza la penicillina, il 75% delle persone oggi in vita non sarebbe vivo perché i loro genitori o nonni sarebbero morti a causa di infezioni. Gli effetti di un farmaco come questo sono assolutamente sbalorditivi".

Nessun altro farmaco ha cambiato il mondo come questo.

"Se dovessi chiedere qual è il farmaco più importante, solo uno, direi la penicillina", dice Greenberg.

Benet afferma che il farmaco ha fatto una netta differenza: "Prima della penicillina, se avevi un'infezione grave, morivi".

Ironia della sorte, l'uso incauto della penicillina - e di molti dei farmaci che l'hanno seguita - permette ai germi di sviluppare una resistenza. È una gara, e gli insetti stanno recuperando terreno.

"Siamo a un bivio", avverte Greenberg. "Continuiamo a proporre antibiotici più nuovi e più caldi, ma abbiamo già esaurito quelli di base. Ci si chiede quindi se i farmacologi saranno in grado di stare al passo con i cambiamenti degli insetti che combattono. Questa sarà la vera sfida del futuro".

2) Insulina: la prima terapia ormonale

I pazienti con diabete avanzato non possono utilizzare l'energia immagazzinata nel loro corpo. Per quanto mangino, muoiono di fame. Perché? Il loro corpo smette di produrre un ormone noto come insulina, necessario per convertire lo zucchero in energia.

Un tempo il diabete era conosciuto come "la malattia dello zucchero". L'unico trattamento consisteva nel sottoporre i pazienti a una dieta quasi da fame. I pazienti ricevevano solo la quantità di cibo che potevano metabolizzare. In breve tempo, i pazienti deperivano e muoiono.

I ricercatori canadesi Frederick Grant Banting, MD, e Charles Best, allora studente universitario, identificarono per la prima volta l'insulina nel 1921. Nel 1922, un paziente canadese ricevette il primo trattamento di successo con insulina estratta da un animale. La domanda di questo nuovo trattamento miracoloso superò rapidamente l'offerta, ma le aziende farmaceutiche ne aumentarono presto la produzione.

"L'insulina può cambiare completamente la vita dei pazienti affetti da diabete", afferma Swann. "Se si guarda a ciò che era disponibile per le persone che soffrivano di diabete prima dell'insulina, le diete erano semplicemente orribili. Le persone con diabete non avevano molto tempo da vivere. L'insulina è un ottimo esempio di ciò che si può ottenere in termini di collaborazione tra industria e ricercatori accademici".

L'insulina si è rivelata un ormone. Come tale, è il nonno di tutte le altre terapie ormonali sostitutive.

3) Vaccino contro il vaiolo, vaccino contro la poliomielite

Ok, i vaccini non sono veri e propri farmaci. Ma gli esperti sostengono che la medicina preventiva deve essere presa in considerazione. E pochi farmaci preventivi hanno avuto l'impatto dei vaccini contro il vaiolo e la poliomielite.

Il vaiolo è per acclamazione quasi universale il primo dei più terribili flagelli dell'umanità. Grazie alla vaccinazione, che prende il nome dal virus Vaccinia cowpox utilizzato nel vaccino, il vaiolo è la prima malattia cancellata dalla faccia della terra. (Che le colture esistano ancora nei laboratori è un'altra storia).

E la poliomielite sta per essere il secondo flagello eliminato. Grazie al vaccino, oggi è difficile ricordare quanto fosse spaventosa la polio di un tempo.

"La polio ha avuto un impatto notevole", dice Benet. "Negli anni '40 e '50 non si poteva fare il bagno perché i genitori erano preoccupati per la polio. Un numero enorme di persone è stato colpito".

Grazie al successo di questi vaccini, la vaccinazione moderna riesce a tenere a bada molti altri insetti nocivi.

4) Etere: La nascita della chirurgia moderna

L'etere ha lasciato il posto a farmaci più moderni. Ma la sua importanza non può essere sopravvalutata, dicono gli esperti al dottore.

"Il motivo è che si tratta del primo farmaco usato come anestetico", dice Stone. "Le persone erano solite farsi tagliare letteralmente gli arti mentre venivano tenute ferme. L'etere ha chiarito che è possibile avere un agente in grado di deprimere il funzionamento del cervello di una persona in modo da poter effettuare operazioni importanti. Da allora ci sono state versioni migliorate di anestetici".

Questo conferma il posto dell'etere tra i farmaci più importanti di sempre.

5) Morfina: Vietare la rovina del dolore

Nonostante il terribile problema della dipendenza da stupefacenti, un mondo senza morfina avrebbe più sofferenza, non meno.

La morfina è il principio attivo dell'oppio, usato da sempre per trattare il dolore. Isolata all'inizio del 1800, la morfina prende il nome da Morfeo, il dio greco dei sogni.

"Senza la morfina, un numero incalcolabile di persone avrebbe trascorso la propria vita in preda a forti dolori", afferma Stone. "E viene usata dopo gli interventi chirurgici, alleviando molte sofferenze. È il precursore di diverse generazioni di farmaci antidolorifici. È uno dei grandi farmaci di tutti i tempi".

Ironia della sorte, gli sforzi per creare una forma di morfina che non creasse dipendenza portarono alla creazione - e alla commercializzazione - della diacetilmorfina da parte della società Bayer. Il suo nome commerciale del 1898: Eroina.

Nonostante questo e altri errori, la morfina e la sua progenie costituiscono la base della moderna gestione del dolore. I medici moderni non considerano più il dolore come un effetto collaterale della malattia. Lo vedono come dannoso in sé e per sé. E lo considerano curabile.

6) Aspirina: Più di una pillola per il mal di testa

"L'aspirina è stato il primo farmaco a dimostrare che è possibile trattare il dolore semplice", afferma Stone. "In termini di numero di persone che la usano, è più o meno fondamentale per la qualità della vita. La maggior parte delle persone al mondo soffre di qualche tipo di dolore periferico, muscolare, di mal di testa o di artrite, solo per fare qualche esempio. Per queste persone, la morfina sarebbe inappropriata. Come analgesico, l'aspirina è molto importante".

Naturalmente, oggi esistono analgesici con modalità d'azione simili. Alcuni funzionano meglio per alcune persone e altri evitano alcuni degli effetti collaterali dell'aspirina. Ma a più di 100 anni dalla sua invenzione, l'aspirina è ancora ampiamente raccomandata e utilizzata.

"Io distinguerei l'aspirina da tutti gli altri [farmaci della sua classe]", dice Benet.

Stone e Greenberg notano che l'aspirina sta vivendo una rinascita. Combatte l'infiammazione, un processo alla base delle malattie cardiache e, forse, di alcuni tipi di cancro.

"È curioso che ora tutti gli uomini sopra i 40 anni e tutte le donne sopra i 50 debbano assumere questo farmaco vecchio di 100 anni", afferma Greenberg.

7) Salvarsan - La cura per la lussuria

È probabile che il Salvarsan non sia entrato nella vostra lista dei farmaci più importanti. Ma gli storici Swann e Greenberg dicono che fa parte del club.

Salvarsan è il nome commerciale dell'arsfenamina, inventata nel 1909. È noto anche come Ehrlich 606 perché fu il 606° composto testato dal leggendario scienziato tedesco Paul Ehrlich e dal collega Sahachiro Hata come trattamento per la sifilide. Funzionava perché il composto a base di arsenico è un po' più velenoso per i batteri della sifilide che per gli esseri umani.

Il trattamento faceva ammalare terribilmente le persone. Ma non le uccideva, cosa che la sifilide avrebbe fatto alla fine. Per curare la malattia erano necessari da 20 a 40 trattamenti, nell'arco di un anno.

"Il Salvarsan era un trattamento specifico per una malattia specifica. Questa era la promessa che si prospettava per il resto del secolo", afferma Greenberg. "Sarebbe stato difficile lasciarlo fuori dalla lista".

Ma soprattutto, Salvarsan è stato il primo chemioterapico. La maggior parte dei moderni farmaci antitumorali funziona più o meno allo stesso modo. Sono farmaci velenosi, difficili da assumere, dosati per uccidere la malattia prima di uccidere il paziente.

Con il Salvarsan, Ehrlich diede inizio a un'altra tradizione moderna: l'idea che i produttori di farmaci abbiano responsabilità morali.

"La gente tirava sassi alla sua finestra", racconta Greenberg. "Dicevano che la sifilide era la punizione di Dio per i fornicatori e che Ehrlich stava interferendo".

8) Farmaci psichiatrici - Calmare la mente disturbata

I manicomi di un tempo furono costruiti per contenere le persone affette da gravi malattie psichiatriche note come psicosi. Queste malattie drastiche comportavano per i pazienti "trattamenti" altrettanto drastici.

L'avvento dei moderni psicofarmaci negli anni '50 ha cambiato tutto. Benet nomina il farmaco antipsicotico a bassa potenza Thorazine per la lista dei 10 migliori. Stone preferisce l'Haldol, il primo antipsicotico ad alta potenza.

"La Thorazine ci ha permesso di non avere pazzi", dice Benet. "È stato il primo farmaco della moderna psicofarmacologia. L'unico efficace prima di allora era il litio, ma [la torazina] permetteva di trattare le persone in modo che fossero ambulanti invece di metterle in manicomio".

"L'Haldol è stato uno dei primi farmaci a tenere sotto controllo la schizofrenia", dice Stone. "Agisce in modo specifico sulle parti del cervello colpite dalla schizofrenia senza deprimere il paziente e senza essere un sedativo".

Greenberg concorda sul fatto che gli psicofarmaci rientrino nella top 10.

"Gli aspetti sociali degli psicofarmaci hanno ogni sorta di risonanza moderna", osserva. "Questi farmaci hanno portato direttamente all'odierna deistituzionalizzazione degli schizofrenici e delle persone con disturbi dell'umore".

I moderni nipoti di Thorazine e Haldol sono i moderni antipsicotici "atipici". Questi farmaci riducono molti degli effetti collaterali che rimangono un problema significativo per i pazienti psichiatrici.

9) Pillole anticoncezionali

I contraccettivi orali hanno cambiato il mondo, dice Benet. Altri esperti concordano. Dando alle donne il controllo sul loro sistema riproduttivo, questi farmaci hanno avuto un impatto medico e sociale di vasta portata.

10) Aiuto per il cuore

Oggi i pazienti cardiopatici devono molto a due farmaci innovativi: Lanoxin (digossina) e Lasix (furosemide, venduto anche come Lo-Aqua).

"La digossina entra nella lista perché molte persone con insufficienza cardiaca sarebbero morte senza di essa", dice Stone.

"All'inizio avevo la digossina, ma ora scelgo la furosemide [Lasix, Lo-Aqua], uno dei primi diuretici dell'ansa (pillole per l'acqua), che è ancora un farmaco molto importante per l'ipertensione e l'insufficienza cardiaca", dice Benet. "Le malattie cardiache sono molto importanti e la furosemide ha rappresentato un importante passo avanti. Oggi abbiamo farmaci migliori, ma quello è stato il passo avanti in termini di efficacia. Oggi abbiamo così tanti farmaci per l'insufficienza cardiaca congestizia, ma molti pazienti possono essere trattati efficacemente con diuretici a basso costo".

Per quanto riguarda la prevenzione delle malattie cardiache, i nuovi farmaci per la riduzione del colesterolo, chiamati statine, promettono di avere un impatto enorme. Uno dei primi farmaci, il Lipitor, entra nella lista di Benet per il suo "profondo impatto sulla riduzione del colesterolo".

Altri esperti sostengono che le statine sono troppo nuove - con un'esperienza troppo breve - per essere inserite nella stessa lista della penicillina.

Altri grandi farmaci

Ogni esperto che ha parlato con il medico ha un elenco diverso di farmaci preferiti. Ecco alcuni dei più importanti:

• L-dopa. "Quando è stata introdotta, era un farmaco miracoloso per le persone affette dal morbo di Parkinson", dice Stone. "Negli ultimi stadi, queste persone sono completamente incapaci di muoversi. Ma basta un'iniezione di L-dopa e in 15-20 minuti camminano...". Ed è importante anche per confermare ciò che sapevamo sui meccanismi della malattia. ... Presto vedremo grandi progressi nel trattamento del Parkinson. E questo grazie al successo iniziale della L-dopa".

• Steroidi. "L'idrocortisone e gli altri corticosteroidi hanno un'enorme gamma di impieghi ogni volta che è necessario controllare l'infiammazione e il sistema immunitario", afferma Stone. "Ci sarebbero molte persone con molti problemi se non avessimo questo farmaco".

• Viagra. Questa è stata una scelta controversa. La maggior parte degli esperti ha dichiarato di non riuscire a mettere il Viagra o altri farmaci per il trattamento delle disfunzioni sessuali nella stessa lista dei farmaci salvavita. Ma Stone ha presentato un'argomentazione convincente. "La maggior parte delle persone concorda sul fatto che un rapporto fisico stretto è fondamentale per una buona qualità di vita. Eppure ci sono milioni di uomini in tutto il mondo che non sono in grado di avere un'attività sessuale", afferma. "La terapia sta migliorando enormemente la qualità della vita di questi uomini. Deve essere inserito nella lista".

• La capsula. Un tempo la ricetta del medico si presentava sotto forma di polvere che doveva essere misurata e sciolta in acqua o alcol. Questo comportava non solo disagi, ma anche frequenti errori che portavano a dosi eccessive o insufficienti. Poi il Dr. Upjohn creò la capsula di gelatina. "Questa permetteva un dosaggio individuale", dice Benet. "È precedente alla compressa. È l'inizio dell'individualizzazione nel modo in cui trattiamo i pazienti".

• Ciclosporina. La ciclosporina è il primo farmaco a bloccare il sistema immunitario. "Con l'avvento della ciclosporina si è ottenuto un farmaco efficace per i trapianti", afferma Benet. "Questo ha permesso ai trapianti di vivere e di non essere rigettati dall'organismo".

• Farmaci per l'HIV. Benet nomina la classe di farmaci anti-HIV noti come inibitori della proteasi. Non sono i primi farmaci contro l'AIDS. Ma combinando gli inibitori della proteasi con altri tipi di farmaci contro l'AIDS, i medici hanno scoperto che potevano mantenere i livelli di HIV così bassi che i pazienti non si ammalavano di AIDS. L'unica ragione per cui un maggior numero di esperti non ha votato per i farmaci anti-HIV è che stanno conservando un posto nella lista per il farmaco ancora non scoperto che cura effettivamente l'AIDS.

• Ritalin. Greenberg vota per il Ritalin come il farmaco che ha dimostrato che milioni di bambini con ADHD possono avere un'infanzia normale.

Qual è il prossimo farmaco di successo in agguato appena oltre l'orizzonte? Dovremo aspettare e vedere. Ma secondo Swann è importante sostenere il sistema che rende possibili le nuove scoperte mediche.

"Spero che le persone si rendano conto che la fonte di nuovi farmaci proviene, e continuerà a provenire, da una varietà di fonti", afferma. "È necessario sostenere la scienza di base, altrimenti la pipeline si prosciuga. E ci deve essere un lavoro applicato perché il fenomeno continui come ha fatto finora. Tutti i settori della scienza hanno un ruolo importante. Le università hanno un ruolo cruciale, così come le aziende farmaceutiche e il governo, nel fornire sostegno a queste organizzazioni che supportano la scoperta".