Prezzo elevato per le nuove terapie geniche tanto attese

Di Kelly Wairimu Davis, MS

30 dicembre 2021 C Secondo la FDA, entro il 2025 saranno probabilmente approvate da 10 a 20 nuove terapie cellulari e geniche all'anno.

Una bella notizia, vero? Questi prodotti potrebbero salvare innumerevoli vite di persone affette da malattie genetiche rare, come la falcemia, la progeria e la spina bifida.

Il prezzo elevato di questi trattamenti, tuttavia, potrebbe ostacolare i festeggiamenti, secondo l'esperto di biotecnologie e politiche Kevin Doxzen, PhD, borsista Hoffmann presso l'Arizona State University di Tempe e il World Economic Forum.

In un articolo pubblicato su The Conversation, avverte che le terapie geniche possono costare da centinaia di migliaia a milioni di dollari.

Un trattamento contro la falcemia, che dovrebbe essere approvato nei prossimi anni, potrebbe costare a un singolo paziente circa 1,85 milioni di dollari. Un programma Medicare potrebbe pagare circa 30 milioni di dollari ogni anno, anche se solo il 7% degli aventi diritto viene trattato.

Un altro esempio è Zolgensma, un farmaco unico per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale, una malattia che può causare l'indebolimento e il deterioramento dei muscoli, con conseguenti difficoltà a sedersi, camminare, respirare e deglutire.

Con un prezzo di 2,1 milioni di dollari, Zolgensma è il farmaco più costoso al mondo.

La raccolta di ingenti somme di denaro per farmaci come lo Zolgensma può essere estremamente impegnativa per le persone affette da malattie rare e per le loro famiglie.

Prendiamo ad esempio Ayah Lundt, una bambina danese di cui si parla nell'articolo di The Conversation, a cui è stata diagnosticata l'atrofia muscolare spinale a 10 mesi. Dopo 7 mesi di estenuanti raccolte fondi online e aste da parte di grandi donatori in tutto il mondo, la sua famiglia ha raccolto un sostegno sufficiente per ottenere i 2,1 milioni di dollari necessari all'acquisto di Zolgensma.

Per alcune famiglie, tuttavia, questo approccio potrebbe non avere lo stesso successo.

Come possono quindi questi farmaci che cambiano la vita arrivare nelle mani dei pazienti che ne hanno bisogno?

Secondo Doxzen, è possibile creare modelli di pagamento che aiutino i pazienti a sostenere i costi del trattamento, mantenendo al contempo a galla i programmi assicurativi e le case farmaceutiche.

Nei cosiddetti modelli basati sui risultati, le assicurazioni potrebbero pagare alle aziende farmaceutiche una quota iniziale e poi continuare i pagamenti in base ai progressi del paziente dopo aver ricevuto il trattamento, soprattutto perché farmaci costosi come lo Zolgensma non garantiscono l'efficacia.

Il modello Netflix è un'altra potenziale soluzione, sostiene Doxzen.

Funzionando come un servizio di abbonamento, un programma Medicaid statale potrebbe pagare alle aziende farmaceutiche una tariffa fissa per l'accesso illimitato alle terapie geniche. Questo modello ha contribuito a creare un maggiore accesso ai trattamenti per l'epatite-C per i pazienti della Louisiana.