L'FDA sta esaminando un farmaco che ha mostrato poche prove di poter aiutare a trattare la sclerosi laterale amiotrofica.
La FDA rivede un farmaco per la SLA con dati modesti
Di Carolyn Crist
25 marzo 2022 -- La FDA sta esaminando le prove di un farmaco che potrebbe aiutare la SLA, o sclerosi laterale amiotrofica.
La FDA si riunirà la prossima settimana per esaminare pubblicamente le prove di un piccolo studio di fase intermedia sull'AMX0035, un farmaco prodotto dalla Amylyx Pharmaceuticals, che mostra effetti modesti sul declino dei pazienti.
L'effetto c'è, ma non è un fuoricampo, ha dichiarato all'Associated Press Jeffrey Rothstein, direttore del Robert Packard Center for ALS Research della Johns Hopkins University.
Funziona davvero? Non lo so, ha detto. Ecco perché vorrei vedere un secondo studio".
Pazienti e sostenitori hanno spinto per l'approvazione di un farmaco per il trattamento della malattia neurodegenerativa, nota anche come morbo di Lou Gehrigs. La SLA danneggia le cellule nervose e porta a un declino della capacità di camminare, parlare, deglutire e respirare. Non esiste una cura e la maggior parte delle persone muore in 3-5 anni.
Per l'approvazione, la FDA richiede in genere due grandi studi clinici in fase avanzata. Per le patologie mortali, come il cancro, può essere accettato un solo studio con risultati promettenti.
L'anno scorso, le autorità federali hanno dichiarato che Amylyx avrebbe dovuto condurre un'ampia sperimentazione prima di richiedere l'approvazione. Tuttavia, dopo mesi di pressioni da parte di pazienti e sostenitori, la FDA ha dichiarato che l'azienda poteva presentare una domanda basata su uno studio più piccolo.
Gli esperti di salute hanno espresso preoccupazione per il cambiamento di direzione. Gli investigatori governativi stanno analizzando l'approvazione dello scorso anno di Aduhelm, un farmaco per l'Alzheimer che potrebbe offrire pochi benefici ai pazienti. L'indagine sta verificando se la FDA abbia subito pressioni in seguito a pressioni da parte di gruppi di malati di Alzheimer e di aziende farmaceutiche.
Questo è ciò che preoccupa molti in termini di precedenti dell'approvazione dell'Aduhelm da parte della FDA, ha dichiarato all'AP Joseph Ross, professore di medicina e sanità pubblica all'Università di Yale.
In sostanza, la FDA ha capitolato di fronte alle pressioni dell'industria e dei pazienti, invece di attenersi alla scienza.
La scorsa settimana, Amylyx ha annunciato il lancio di un programma di accesso esteso per AMX0035, che consente di accedere a potenziali terapie prima dell'approvazione della FDA. Il programma si svolge parallelamente a uno studio di fase 3 in corso.
L'FDA pubblicherà una prima revisione del farmaco di Amylyx prima della riunione di mercoledì, ha riferito l'AP. Il farmaco è una combinazione di altri due ingredienti, un farmaco da prescrizione per i disturbi epatici e un integratore alimentare. Amylyx ha brevettato la combinazione e sostiene che le sostanze chimiche lavorano insieme per proteggere le cellule dai danni.
Nel piccolo studio su 137 pazienti, i malati di SLA hanno avvertito un miglioramento misurabile, ma la terapia non ha mostrato effetti sui risultati di laboratorio. I pazienti che hanno assunto il farmaco sono progrediti il 25% più lentamente rispetto a quelli che hanno assunto un placebo, secondo un questionario di 48 punti che teneva conto di funzioni come camminare, scrivere e deglutire. La differenza di 2,3 punti nei punteggi era statisticamente significativa, ha riferito l'AP, anche se gli esperti sanitari hanno discusso sul significato finale per i pazienti.
Nel settembre 2020, un editoriale del New England Journal of Medicine ha definito i risultati incrementali e modesti, raccomandando studi ampi e a lungo termine prima di un'approvazione.
La FDA ha approvato due terapie per la SLA, la più efficace delle quali ha prolungato la vita di diversi mesi. Il farmaco Amylyx dovrebbe avere un beneficio simile.
Il gruppo di esperti esterni dell'FDA, che si riunisce mercoledì, ha votato contro Aduhelm l'anno scorso. La FDA ha approvato comunque il farmaco, il che ha spinto tre membri del gruppo consultivo indipendente a dimettersi. Dato che gli stessi scienziati e dirigenti dell'FDA saranno coinvolti nella decisione sull'Amylyx della prossima settimana, secondo quanto riportato dall'AP, è probabile che l'approvazione avvenga.
