Leucemia: Diagnosi, test, trattamento, farmaci

Uno sguardo al trattamento della leucemia da parte degli esperti di Doctor.

Capire la leucemia - Diagnosi e trattamento

Come faccio a sapere se ho la leucemia?

Poiché molti tipi di leucemia non presentano sintomi evidenti nelle prime fasi della malattia, la leucemia può essere diagnosticata incidentalmente durante un esame fisico o come risultato di analisi del sangue di routine. Se una persona appare pallida, presenta linfonodi ingrossati, gengive gonfie, fegato o milza ingrossati, ecchimosi significative, emorragie, febbre, infezioni persistenti, affaticamento o una piccola eruzione cutanea puntiforme, il medico dovrebbe sospettare una leucemia. Un esame del sangue che mostri una conta anomala dei globuli bianchi può suggerire la diagnosi. Per confermare la diagnosi e identificare il tipo specifico di leucemia, sarà necessario eseguire un'agobiopsia e un'aspirazione di midollo osseo da un osso pelvico per analizzare le cellule leucemiche, i marcatori del DNA e le alterazioni cromosomiche nel midollo osseo.

I fattori importanti per la leucemia sono l'età del paziente, il tipo di leucemia e le anomalie cromosomiche riscontrate nelle cellule leucemiche e nel midollo osseo.

Quali sono i trattamenti per la leucemia?

Sebbene l'incidenza della leucemia non sia cambiata molto dagli anni Cinquanta, un numero maggiore di persone sopravvive più a lungo grazie soprattutto ai progressi della chemioterapia. La leucemia infantile (3 casi su 4 nei bambini sono ALL), ad esempio, rappresenta una delle storie di successo più drammatiche del trattamento del cancro. Il tasso di sopravvivenza a cinque anni per i bambini affetti da ALL è salito oggi a circa l'85%.

Per la leucemia acuta, l'obiettivo immediato del trattamento è la remissione. Il paziente viene sottoposto a chemioterapia in ospedale e soggiorna in una stanza privata per ridurre la possibilità di infezioni. Poiché i pazienti affetti da leucemia acuta hanno un numero estremamente basso di cellule sane del sangue, vengono sottoposti a trasfusioni di sangue e piastrine per prevenire o arrestare le emorragie. Ricevono antibiotici per prevenire o trattare le infezioni. Vengono somministrati anche farmaci per controllare gli effetti collaterali legati al trattamento.

Le persone affette da leucemia acuta hanno la probabilità di raggiungere la remissione quando la chemioterapia viene utilizzata come trattamento primario. Per tenere sotto controllo la malattia, i pazienti riceveranno poi una chemioterapia di consolidamento per 1-4 mesi per eliminare le cellule maligne residue.

I pazienti affetti da ALL ricevono un trattamento intermittente, di solito fino a due anni.

Dopo aver ottenuto una remissione completa, alcuni pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) possono richiedere un trapianto allogenico di cellule staminali. A tal fine è necessario un donatore disponibile con caratteristiche genetiche e di tipo tissutale compatibili, preferibilmente un familiare. Altre fonti di donazione possono essere un donatore non consanguineo compatibile o il sangue ombelicale.

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Un trapianto di cellule staminali prevede tre fasi: induzione, condizionamento e trapianto. In primo luogo, la conta dei globuli bianchi degli individui viene tenuta sotto controllo dalla chemioterapia. Quindi può essere somministrata una singola dose di chemioterapia, seguita da un regime di condizionamento con chemioterapia ad alte dosi. Questo distruggerà il midollo osseo dell'individuo e le eventuali cellule leucemiche residue presenti. Quindi vengono infuse le cellule del donatore.

Finché le cellule del midollo del donatore non iniziano a produrre nuovo sangue, l'individuo non ha praticamente più cellule del sangue, né globuli bianchi, né globuli rossi, né piastrine. Ciò rende molto probabile la morte per infezione o emorragia. Una volta che le cellule staminali del donatore crescono sufficientemente nel midollo, di solito in due-sei settimane, la remissione a lungo termine diventa una forte possibilità. Oltre alla chemioterapia, la persona riceverà farmaci per prevenire e trattare la malattia del trapianto contro l'ospite. In questa malattia, le cellule del donatore attaccano le cellule normali del tessuto della persona. Vengono inoltre somministrati farmaci per prevenire il rigetto delle cellule staminali del donatore.

Il trapianto allogenico di cellule staminali è costoso e rischioso, ma offre le migliori possibilità di remissione a lungo termine per la LMA ad alto rischio e per alcuni casi di ALL.

Se questi trattamenti non funzionano per i bambini e i giovani adulti affetti da ALL di tipo B, o se il cancro si ripresenta, il medico potrebbe voler provare un nuovo tipo di terapia genica. Utilizzando la terapia con cellule T CAR, alcune cellule immunitarie possono essere "riprogrammate" per attaccare il cancro. Poiché gli effetti collaterali possono essere gravi, solo gli ospedali e le cliniche certificate possono eseguire questo trattamento.

La leucemia linfocitica cronica (LLC), una forma di leucemia che di solito colpisce le persone anziane, progredisce di solito lentamente. Pertanto, il trattamento può essere conservativo. Non tutti i pazienti richiedono un trattamento immediato. I pazienti che manifestano sintomi che richiedono un trattamento includono i cosiddetti sintomi B: febbre, sudorazione notturna per 14 giorni consecutivi o perdita di peso corporeo non intenzionale del 10% nell'arco di 6 mesi. Anche altri sintomi, come ingrossamento doloroso delle ghiandole linfatiche, ingrossamento doloroso del fegato o della milza o evidenza di insufficienza del midollo osseo, richiedono un trattamento.

La chemioterapia orale può controllare efficacemente i sintomi della CML per diversi anni. In passato, la maggior parte dei casi di CML finiva per avanzare verso la fase acuta nonostante il trattamento, per cui i medici consigliavano il trapianto di midollo osseo durante la fase cronica. Il trapianto allogenico di cellule staminali per la LMC è ancora un'opzione terapeutica per la malattia resistente al trattamento o per le persone la cui malattia è in fase acuta.

Il farmaco imatinib (Gleevec) ha cambiato radicalmente il trattamento della CML. Noto come farmaco a bersaglio molecolare, attacca le alterazioni genetiche che causano la crescita fuori controllo dei globuli bianchi. Il Gleevec non cura la CML, ma può portare a una remissione a lungo termine e alla sopravvivenza della CML. Questo farmaco si è dimostrato superiore a terapie precedenti come busulfano, idrossiurea e interferone alfa. Attualmente esistono altri cinque farmaci (asciminib, bosutinib, dasatinib, nilotinib e ponatinib) che possono essere utilizzati nella LMC se la leucemia diventa resistente al Gleevec. Il nilotinib (Tasigna) è approvato dalla FDA per la CML in fase cronica. Dasatinib (Sprycel) è approvato dalla FDA per la terapia di prima linea della CML in fase cronica. Bosutinib (Bosulif) e ponatinib (Iclusig) possono essere utilizzati in qualsiasi fase della CML se una persona è resistente o non tollera gli altri farmaci. Un altro farmaco, l'omacetaxina mepesuccinato (Synribo), è approvato per coloro la cui CML è progredita dopo il trattamento con due o più dei farmaci precedenti. Anche l'asciminib (Scemblix) può essere utilizzato dopo aver provato due o più farmaci precedenti o se le cellule tumorali del paziente presentano la mutazione T315I.

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