Trattamento della leucemia mieloide cronica: TKI, immunoterapia, chemioterapia e altro ancora

Il medico spiega cosa si può fare per curare la leucemia mieloide cronica, che comprende farmaci come gli inibitori della tirosin-chinasi (TKI) e l'immunoterapia.

Esistono diversi metodi di trattamento della leucemia mieloide cronica (LMC) che possono aiutare a tenere sotto controllo la malattia. Per trovare quello migliore per voi, lavorerete a stretto contatto con uno specialista chiamato ematologo-oncologo, un medico con una formazione specifica in malattie del sangue come la leucemia.

L'obiettivo è distruggere le cellule che contengono il gene BCR-ABL, che porta a un numero eccessivo di globuli bianchi anormali.

I primi passi

Il medico deciderà un piano di trattamento in base allo stadio della malattia. Probabilmente inizierà con un tipo di farmaco chiamato inibitore della tirosin-chinasi (TKI). Questo farmaco blocca una proteina chiamata tirosina chinasi, prodotta dal gene BCR-ABL, che svolge un ruolo nella crescita delle cellule sanguigne anomale.

Il medico prescriverà probabilmente un TKI come:

  • Asciminib (Scemblix)

  • Bosutinib (Bosulif)

  • Dasatinib?(Sprycel)

  • Imatinib?(Gleevec)

  • Nilotinib?(Tasigna)

  • Ponatinib?(Iclusig)

La maggior parte delle persone ottiene una risposta rapida da questi farmaci. Il medico saprà probabilmente entro 3-6 mesi se il trattamento funziona.

È possibile che si vada in "remissione" durante l'assunzione di un TKI. Ciò significa che il gene anormale non è più presente nelle cellule. Non significa che siete guariti, ma che la vostra CML è ora sotto controllo.

Informate sempre il vostro medico di qualsiasi nuovo sintomo. Alcuni effetti collaterali che si possono avere con un TKI sono:

  • Nausea e vomito

  • Diarrea

  • Eruzione cutanea

  • Mal di testa

  • Stanchezza

  • Riduzione del numero di cellule del sangue

Il trattamento sta funzionando?

Il medico fisserà diversi obiettivi per verificare se il trattamento sta funzionando. Ad esempio, verificherà che il paziente abbia:

  • Conta delle cellule del sangue normale, senza segni di globuli bianchi anormali, detta risposta ematologica completa.

  • Nessuna cellula del sangue o del midollo osseo che contenga il cromosoma "Philadelphia", che crea il gene BCR-ABL. Si tratta di una risposta citogenetica completa.

  • Nessuna traccia di BCR-ABL nel sangue, detta anche risposta molecolare completa.

Test regolari

Durante l'assunzione dei TKI, si effettuano regolarmente esami del sangue, tra cui:

  • emocromo completo per controllare i globuli bianchi, i globuli rossi e le piastrine

  • Esami emocromocitometrici per verificare la percentuale di cellule ematiche anomale

  • Analisi citogenetica, che ricerca l'anomalia del cromosoma Philadelphia

  • test di reazione a catena della polimerasi (PCR) per verificare la presenza del gene BCR-ABL

Un programma tipico per i test può essere simile a questo:

  • Durante i primi 3 mesi, è probabile che venga effettuato un ciclo completo di esami del sangue ogni 2 settimane.

  • A 3 mesi, potrebbe essere effettuato uno studio di follow-up del midollo osseo. Dopo il terzo mese, il paziente dovrà sottoporsi a esami del sangue e del midollo osseo almeno una volta ogni 6 mesi, fino alla completa risposta citogenetica.

  • Una volta ottenuta una risposta citogenetica e molecolare completa, si effettuerà un test PCR ogni 3-6 mesi e un'analisi citogenetica ogni anno.

Cosa succede se i TKI non funzionano?

Se la CML non rallenta dopo il trattamento con due o più TKI, il medico può passare a un altro farmaco, come l'omacetaxina mepesuccinato (Synribo). Aiuta a bloccare la crescita delle cellule tumorali. Viene somministrato sotto forma di iniezione.

Ci sono altre opzioni:

Immunoterapia.

Aiuta il sistema immunitario, la difesa dell'organismo contro i germi, a distruggere il cancro. Un esempio è un farmaco chiamato interferone, che si assume ogni giorno sotto forma di iniezione.

Chemioterapia.

Uccide le cellule anormali nel corpo, ma non funziona bene per la CML come per altri tipi di leucemia. Di solito viene utilizzato se ci si trova nella fase di "blast" della malattia, un periodo in cui infezioni ed emorragie sono comuni e possono essere pericolose per la vita.

Trapianto allogenico di cellule staminali. È l'unica cura potenziale. La procedura viene solitamente eseguita se si è giovani e non si hanno altri problemi medici oltre alla CML. Sostituisce i globuli bianchi anormali con cellule staminali prelevate da un donatore e consente al corpo di produrre cellule sanguigne sane. Ma ci sono rischi seri, tra cui una malattia chiamata GVHD (graft-versus-host disease). Quando ciò accade, le nuove cellule staminali attaccano per errore le cellule normali.

Se gli altri trattamenti non funzionano, un farmaco sperimentale può essere un'opzione. I ricercatori testano nuove terapie nell'ambito di studi clinici, che potrebbero consentirvi di accedere a trattamenti all'avanguardia non ancora disponibili al pubblico. Per saperne di più, parlatene con il vostro medico.

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