La procedura è l'unica cura per la malattia falciforme, ma è un processo lungo e complesso.
Come funziona?
Il trapianto di midollo osseo sostituisce le cellule del corpo che producono i globuli rossi, chiamate cellule staminali ematopoietiche, con altre nuove. Ciò significa che il corpo smetterà di produrre le cellule falciformi che causano la malattia.
Durante la procedura, il medico preleva le cellule staminali sane dal midollo osseo di un donatore e le inietta nel vostro corpo, di solito attraverso un tubo endovenoso in una delle vostre vene. Una volta entrate, le cellule raggiungono il midollo osseo e iniziano a creare cellule sanguigne sane.
Anche se sembra semplice, il trapianto di midollo osseo è un processo lungo. Una volta trovato un donatore, il paziente trascorrerà diverse settimane in ospedale e dovrà sottoporsi ad altri mesi di cure di follow-up. Il processo inizia prima della procedura di trapianto vera e propria:
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Per 1 o 2 settimane prima del trapianto, il paziente rimarrà in ospedale e i medici gli somministreranno la chemioterapia. Questi potenti farmaci distruggono le cellule che producono i globuli anormali. Inoltre, indeboliscono il sistema immunitario, in modo che non rigetti e non attacchi le nuove cellule staminali. Potrebbe anche essere sottoposto a radioterapia.
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Successivamente, i medici inietteranno le cellule del donatore nel vostro corpo. Le cellule dovrebbero sostituire il midollo osseo vecchio e iniziare a produrre nuove cellule del sangue sane. L'équipe curante eseguirà degli esami per circa un mese per assicurarsi che le nuove cellule inizino a funzionare.
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Una volta che i medici possono dire che il trapianto ha funzionato, si può lasciare l'ospedale. Potrebbero essere necessari 6-12 mesi o più prima che le cellule del sangue e il sistema immunitario tornino alla normalità. Il medico seguirà attentamente la sua salute durante questo periodo.
Trovare un donatore
Le persone con malattia falciforme grave - che hanno avuto molte complicazioni o episodi di dolore - sono i candidati più probabili per un trapianto di midollo osseo. I medici dovranno accertarsi che voi o vostro figlio siate abbastanza sani per sottoporvi a questa procedura. Un colloquio con uno psicologo o un assistente sociale può anche aiutare i medici a capire se siete mentalmente pronti per il processo.
I medici devono trovare un donatore il cui midollo osseo corrisponda al vostro. Questa può essere una delle sfide più grandi del processo.
Gli esami del sangue diranno ai medici se un fratello, una sorella o un genitore ha il midollo osseo compatibile. Tra il 20% e il 30% dei bambini che necessitano di un trapianto hanno un fratello il cui midollo osseo corrisponde al loro.
Potete anche cercare un donatore in un registro nazionale di persone che si sono offerte volontariamente per il test. Se avete conservato il sangue del cordone ombelicale di vostro figlio dopo la sua nascita, i medici potrebbero anche essere in grado di prelevare le cellule staminali da esso.
Quali sono i rischi?
Come qualsiasi altra operazione importante, il trapianto di midollo osseo comporta la possibilità di complicazioni e contrattempi. I rischi includono:
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Il rigetto, che si verifica quando l'organismo si oppone alle nuove cellule. Si tratta della cosiddetta malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD). Si verifica in circa un caso su 10. È possibile assumere farmaci per trattarla o prevenirla. Ma se i farmaci non funzionano, la GVHD può danneggiare gli organi o causare la morte.
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Infezioni, poiché il trattamento prima del trapianto rende il sistema immunitario dell'organismo più debole. I farmaci possono aiutare a prevenire l'insorgere di batteri o virus durante il processo di trapianto.
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La chemioterapia prima del trapianto può causare problemi nutrizionali se fa perdere l'appetito o provoca diarrea o vomito.
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Danno ai vasi sanguigni del fegato, chiamato malattia veno-occlusiva. I danni gravi si verificano in circa 1 persona su 20.
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Infertilità. La maggior parte delle persone non è in grado di avere figli dopo aver subito un trapianto di midollo osseo, di solito a causa dei farmaci assunti prima dell'intervento.
E se non funziona?
In circa nove casi su 10, il trapianto produce nuove cellule del sangue sane e non comporta più la malattia falciforme.
Ma se il trapianto fallisce, i medici dovranno ripetere la procedura per cercare di curarvi. Oppure dovranno iniettare nuovamente nel corpo le vostre stesse cellule staminali, il che significa che la malattia falciforme ritornerà.
